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納米顆粒研究人員開發(fā)微流體平臺 以更好地提供肺部疾病的基因治療

導(dǎo)讀 俄勒岡州立大學(xué)的藥物輸送研究人員開發(fā)了一種設(shè)備,有可能改善囊性纖維化等遺傳性肺病患者的基因治療。在細胞培養(yǎng)和小鼠模型中,俄勒岡州立...

俄勒岡州立大學(xué)的藥物輸送研究人員開發(fā)了一種設(shè)備,有可能改善囊性纖維化等遺傳性肺病患者的基因治療。

在細胞培養(yǎng)和小鼠模型中,俄勒岡州立大學(xué)藥學(xué)院的科學(xué)家展示了一種可吸入納米粒子霧化的新技術(shù),該技術(shù)可用于將信使 RNA(支撐 COVID-19 疫苗的技術(shù))攜帶到患者的肺部。

研究人員說,這一發(fā)現(xiàn)很重要,因為目前納米顆粒的霧化方法使它們受到剪切應(yīng)力,阻礙了它們封裝遺傳物質(zhì)的能力,并導(dǎo)致它們聚集在肺部的某些區(qū)域而不是均勻地分散。

這項由藥物科學(xué)教授 Gaurav Sahay 領(lǐng)導(dǎo)的研究發(fā)表在ACSNano上。

Sahay 的實驗室研究脂質(zhì)納米顆粒 (LNP) 作為基因傳遞載體,重點關(guān)注囊性纖維化,囊性纖維化是一種進行性遺傳性疾病,會導(dǎo)致持續(xù)性肺部感染,影響美國 30,000 人,每年發(fā)現(xiàn)約 1,000 例新病例。

一種有缺陷的基因——囊性纖維化跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)因子(CFTR)——導(dǎo)致了這種疾病,其特征是肺部脫水和粘液積聚阻塞氣道。

脂質(zhì)是含有脂肪尾部的有機化合物,存在于許多天然油和蠟中,而納米顆粒是尺寸從十億分之一米到百億分之一米不等的微小材料。信使 RNA 向細胞傳遞制造特定蛋白質(zhì)的指令。

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