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基因療法增加身體新血管生長(zhǎng)信號(hào)顯示出希望

導(dǎo)讀 EXACT 試驗(yàn)的最終 12 個(gè)月數(shù)據(jù)證明了血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子 (VEGF) 基因療法治療晚期冠狀動(dòng)脈疾病 (CAD) 患者的安全性和有效性。這些最新...

EXACT 試驗(yàn)的最終 12 個(gè)月數(shù)據(jù)證明了血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子 (VEGF) 基因療法治療晚期冠狀動(dòng)脈疾病 (CAD) 患者的安全性和有效性。這些最新成果今天在心血管血管造影與介入學(xué)會(huì) (SCAI) 2024 年科學(xué)會(huì)議上公布。

CAD,也稱為冠心病或缺血性心臟病,影響著大約2050 萬(wàn)美國(guó)成年人,使其成為美國(guó)最常見(jiàn)的心臟病類型。通常,CAD 的第一個(gè)癥狀是心臟病發(fā)作,由向心臟供血的動(dòng)脈中積聚的斑塊破裂引發(fā)。

隨著時(shí)間的推移,斑塊使這些動(dòng)脈變窄,血流減少,導(dǎo)致心絞痛——一種因心肌富氧血液供應(yīng)不足而導(dǎo)致胸痛的疾病。對(duì)于最嚴(yán)重的患者,心絞痛可能會(huì)致殘,額外的藥物、手術(shù)或手術(shù)可能無(wú)效。對(duì)于如此嚴(yán)重的病癥需要治療。

EXACT 試驗(yàn)評(píng)估了基因療法 XC001 在“別無(wú)選擇”難治性心絞痛 (NORA) 患者中的安全性和初步療效。該基因載體旨在更有效、更安全地增加人體自身的新血管生長(zhǎng)信號(hào)。有效性主要通過(guò)運(yùn)動(dòng)能力、心臟血流受損程度以及心絞痛頻率和嚴(yán)重程度來(lái)衡量。

在 32 名 NORA 患者中,基因療法 XC001 顯得安全,沒(méi)有因該藥物引起的嚴(yán)重不良反應(yīng)。手術(shù)分娩通常耐受性良好。 XC001 的早期益處在改善運(yùn)動(dòng)持續(xù)時(shí)間、減少癥狀和改善患者心臟血流??方面很有希望。

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