澳大利亞擁有一個新的前沿技術中心,該中心將徹底改變轉(zhuǎn)移性前列腺癌和兒童神經(jīng)母細胞瘤的藥物開發(fā)。
澳大利亞靶向治療中心(ACTT)已從醫(yī)學研究未來基金的前沿健康和醫(yī)學研究計劃中獲得 1500 萬澳元的資助,用于開發(fā)下一代藥物,以迄今為止不可能的方式治療疾病。
乍看上去
新的澳大利亞靶向治療中心(ACTT)將開發(fā)靶向蛋白質(zhì)降解藥物和技術,這是一種強大的新工具,用于破壞傳統(tǒng)藥物無法靶向的致病蛋白質(zhì)。
WEHI、兒童癌癥研究所和莫納什大學的專家之間的合作最初將集中于兩種癌癥的新療法:神經(jīng)母細胞瘤和前列腺癌。
在醫(yī)學研究未來基金 (MRFF) 1500 萬美元的支持下,ACTT 的成立將推動澳大利亞新的生物技術產(chǎn)業(yè)的發(fā)展,并為澳大利亞成為這一前沿技術的主要參與者鋪平道路,為人類健康帶來重大意義和經(jīng)濟效益。
每年被診斷患有癌癥的 150,000 名澳大利亞人中的大多數(shù)將使用 25 年前開發(fā)的藥物進行治療,這些藥物可能會導致嚴重的副作用。
雖然科學家們已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了許多癌癥驅(qū)動因素,但大約 80% 的致病蛋白質(zhì)被認為是“不可成藥的”。
借助新的靶向蛋白質(zhì)降解劑技術,研究人員可以開發(fā)下一代癌癥藥物以及許多以前被認為無法治愈的疾病的治療方法。
ACTT 是 WEHI、兒童癌癥研究所和莫納什大學專家之間的合作項目,是澳大利亞第一個此類研究中心,專注于開發(fā)靶向蛋白質(zhì)降解藥物和技術。
WEHI 代理主任 Alan Cowman AC 教授表示,該中心將幫助澳大利亞啟動新的生物技術產(chǎn)業(yè),使澳大利亞成為這一前沿技術的領導者。
“靶向蛋白質(zhì)降解劑技術是藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)領域最令人興奮的進步之一,有可能產(chǎn)生變革性影響,”考曼教授說。
“通過匯集領先的科學家和臨床醫(yī)生團隊,并建立一支高技能的勞動力隊伍,ACTT 將使澳大利亞成為這一開創(chuàng)性技術的主要參與者。
“由于我們?nèi)狈λ幬锇l(fā)現(xiàn)和開發(fā)的主權能力,COVID-19 大流行暴露了澳大利亞的脆弱性。
“ACTT 將有助于彌合發(fā)現(xiàn)和轉(zhuǎn)化之間的關鍵差距,這是一項至關重要的投資,將增強國家開發(fā)創(chuàng)新藥物以應對當前和未來健康威脅的能力。”
隨著進一步的投資,該中心有潛力通過共同開發(fā)和許可交易為澳大利亞帶來可觀的收入。
MRFF 前沿健康和醫(yī)學研究計劃資金將使研究能夠驗證神經(jīng)母細胞瘤和前列腺癌治療中確定的有前途的藥物開發(fā)目標,使這些研究項目能夠進展到臨床試驗。
ACTT平臺還將用于拓寬蛋白質(zhì)范圍 - 和疾病 - 可以通過蛋白質(zhì)降解技術來解決。
神經(jīng)母細胞瘤和前列腺癌的下一代治療方法
神經(jīng)母細胞瘤是一種兒童癌癥,它奪去的五歲以下兒童的生命比任何其他癌癥都要多。被診斷患有神經(jīng)母細胞瘤的兒童面臨著艱苦的治療,患有高危疾病的兒童中只有不到一半能夠存活。
對治療有反應的兒童通常會面臨終生副作用,包括聽力損失、學習困難、心臟病、生長和激素缺乏、不孕癥和繼發(fā)性癌癥。
前列腺癌是男性中最常見的癌癥,也是澳大利亞男性癌癥死亡的第常見原因。目前前列腺癌的治療方法是侵入性的,并且具有顯著的副作用,極大地影響生活質(zhì)量,但并不能消除癌癥。
被診斷為晚期疾病的患者的五年生存率約為 30%,每年有超過 3000 名澳大利亞男性死于晚期前列腺癌。
ACTT 將利用澳大利亞頂級癌癥專家和研究成果,將針對神經(jīng)母細胞瘤和前列腺癌的靶向蛋白降解劑治療推向臨床試驗。
兒童癌癥研究所執(zhí)行主任 Michelle Haber AM 教授表示:“目前,針對侵襲性神經(jīng)母細胞瘤兒童的治療選擇極為有限,目前的治療藥物毒性很大,而且往往無效。
“通過這種獨特的合作和新技術,我們現(xiàn)在有一個非常令人興奮的機會來開發(fā)一種不同類型的神經(jīng)母細胞瘤治療方法——一種通過降解特定蛋白質(zhì)起作用的方法,我們的研究表明,這是推動這種癌癥生長的關鍵。
“通過靶向并降解癌細胞中的這種蛋白質(zhì),這種新療法對健康細胞的危害將大大降低,這意味著更多的兒童可以在更少的副作用下存活下來。
“對于患有侵襲性神經(jīng)母細胞瘤的兒童的父母來說,這帶來了希望,而此前這些兒童的生存率一直很低。”
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