導讀 經(jīng)過多年的基因編輯系統(tǒng)工程，研究人員開發(fā)了一套工具，可以修改活細胞中的基因組，類似于基因組手術。這些工具，包括基于 CRISPR/Cas9 ...
經(jīng)過多年的基因編輯系統(tǒng)工程，研究人員開發(fā)了一套工具，可以修改活細胞中的基因組，類似于“基因組手術”。這些工具，包括基于 CRISPR/Cas9 自然系統(tǒng)的工具，為解決未滿足的臨床需求提供了巨大的潛力，最近 FDA 批準的第一個基于 CRISPR/Cas9 的療法就突顯了這一點。
一種稱為“基本編輯”的相對較新的方法使基因編輯具有極高的準確性和高多功能性，但有一個關鍵的權衡：編輯安裝的可變性和效率通常較低。換句話說，雖然可以以高精度進行主要編輯并且?guī)缀醪恍枰碑a品，但該方法通常也無法以合理的頻率進行這些編輯。
在2024 年 4 月 18 日發(fā)表在《自然》雜志上的一篇論文中，普林斯頓大學科學家 Jun Yan 和 Britt Adamson 以及幾位同事描述了一種更高效的主編輯器。
Prime 編輯系統(tǒng)至少由兩個組件組成：CRISPR/Cas9 蛋白質元件的修改版本和稱為 pegRNA 的核糖核酸(RNA) 分子。這些組件通過幾個協(xié)調的步驟協(xié)同工作：首先，pegRNA 結合蛋白質并將所得復合物引導至基因組中的所需位置。
在那里，蛋白質在 DNA 上產生切口，并使用 pegRNA 上編碼的模板序列，將編輯“逆轉錄”到附近的基因組中。通過這種方式，主編輯器將精確的序列“寫入”目標 DNA 中。
Adamson 說：“Prime 編輯是一種非常強大的基因組編輯工具，因為它使我們能夠更好地控制基因組序列的改變方式。”
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