導讀 一項新的研究表明，一種促進患有最常見侏儒癥兒童骨骼生長的藥物也可能減少他們患嬰兒猝死綜合癥、睡眠呼吸暫停和需要手術的機會。這項由默...
一項新的研究表明，一種促進患有最常見侏儒癥兒童骨骼生長的藥物也可能減少他們患嬰兒猝死綜合癥、睡眠呼吸暫停和需要手術的機會。
這項由默多克兒童研究所 (MCRI) 領導并發(fā)表在《柳葉刀兒童與青少年健康》雜志上的國際研究試驗首次表明，伏索立肽治療可增加身高、面部體積和枕骨大孔(枕骨大孔)的大小。患有軟骨發(fā)育不全的五歲以下兒童的顱骨底部，連接大腦和脊髓。
MCRI 是世界上最大的 vosoritide 臨床試驗中心，由 Ravi Savarirayan 教授領導，他的研究團隊此前已展示該藥物如何改善 5-18 歲軟骨發(fā)育不全患者的骨骼生長發(fā)育。這項最新研究發(fā)現(xiàn)，該藥物對兒童和四個月大的嬰兒產(chǎn)生類似的結果。
軟骨發(fā)育不全是一種遺傳性骨病，每 25,000 名兒童中就有一人患病，由 FGFR3 基因突變引起。這種情況會減慢兒童四肢和脊柱的骨骼生長，使顱底變窄，給脊髓帶來壓力。五歲以下患有軟骨發(fā)育不全的患者因這種狹窄并發(fā)癥而死亡的可能性高出 50 倍，這種狹窄并發(fā)癥會導致脊髓受壓和呼吸困難。
這項隨機對照試驗涉及來自澳大利亞、美國、日本和英國的 75 名五歲以下兒童，他們接受了 52 周的 vosoritide 治療。
研究發(fā)現(xiàn)，沃索立肽會導致枕骨大孔增大，這在六個月及以下的兒童中更為明顯。
薩瓦拉揚教授表示，這些發(fā)現(xiàn)不僅可以極大地改善生活質(zhì)量，而且最終可以挽救生命。
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