今天在STEM CELLS上發(fā)布的一項研究可能會為包括腓骨肌萎縮癥 (CMT) 在內(nèi)的髓磷脂相關(guān)疾病提供新的治療方法。該研究表明，fibulin 5(一種由人沃頓膠源性間充質(zhì)干細胞(WJ-MSCs)分泌的蛋白質(zhì))在周圍神經(jīng)系統(tǒng)(PNS)雪旺細胞的發(fā)育中發(fā)揮著重要作用。
成均館大學(xué) (SKKU) 三星健康科學(xué)與技術(shù)高級研究所的 Ji Eun Lee 博士說：“這一信息表明，WJ-MSC 可以有效治療髓磷脂相關(guān)疾病，包括 CMT。”她和三星醫(yī)療中心 (SMC) 干細胞與再生醫(yī)學(xué)研究所的 Jong Wook Chang 博士是該研究的共同作者。其他研究小組成員包括 SKKU 和 SMC 的同事以及公州國立大學(xué)的科學(xué)家。他們的工作重點是尋找 CMT 的治療方法。
CMT 影響全球每 2,500 人中就有一人，它由一組遺傳性疾病組成，導(dǎo)致神經(jīng)損傷和肌肉變小、無力。當(dāng)三七總神經(jīng)系統(tǒng)中軸突的髓鞘(對于神經(jīng)沖動的快速和正確傳遞很重要)受損時，就會出現(xiàn)這種情況。雖然最嚴重的病例通常表現(xiàn)為足部異常和行走困難，但如果控制這些功能的肌肉受到影響，患者也可能會出現(xiàn)呼吸、吞咽或說話困難。
“迄今為止，尚未開發(fā)出針對 CMT 的有效治療方法，”李博士說。“這些因素促使我們研究基于間充質(zhì)干細胞的療法。”
盡管間充質(zhì)干細胞(MSC)存在移植困難和可能成為癌細胞等局限性，但由于其能夠分化為各種類型的細胞并抑制炎癥誘導(dǎo)的免疫反應(yīng)，因此作為替代療法而受到關(guān)注。間充質(zhì)干細胞通過促進細胞增殖或防止各類細胞死亡來有效修復(fù)受損細胞。
“事實上，之前的臨床試驗已經(jīng)報道，人源間充質(zhì)干細胞可以安全有效地應(yīng)用于治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病，”李博士說。
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