本周在《自然通訊》雜志上發(fā)表了一項全球首創(chuàng)的研究，來自兒童醫(yī)學(xué)研究所 (CMRI) 的一組科學(xué)家在整個人類肝臟中測試了新型基因療法，目標(biāo)是開發(fā)更有效的基因療法。危及生命的遺傳性疾病的治療。
基因療法是治療嚴(yán)重遺傳疾病的革命性方法，最常見的是替換或修復(fù)有缺陷的基因。當(dāng)今最有效的傳遞系統(tǒng)是基于一種名為腺相關(guān)病毒(AAV)的無害病毒的傳遞系統(tǒng)，該病毒具有將遺傳信息攜帶到人類細(xì)胞中的天然能力。
研究人員在將基因療法從實驗室推向臨床的過程中面臨的最大問題之一是缺乏可用于開發(fā)和測試新療法的有效臨床前模型，例如實驗室測試在對患者進行治療試驗之前，具有生物學(xué)相關(guān)性和臨床預(yù)測性。這些模型必須忠實地再現(xiàn)人類生理狀況和復(fù)雜的組織組織，這樣它們才能準(zhǔn)確預(yù)測對患者進行治療時的結(jié)果。
去年，CMRI 的轉(zhuǎn)化媒介學(xué)研究小組與皇家阿爾弗雷德王子醫(yī)院的一個團隊合作進行了一項研究，建立了一種在實驗室環(huán)境中保持人類肝臟存活的新方法。不適合人體移植的肝臟(以前會被丟棄或保存在冰上進行研究)現(xiàn)在可以在人體溫度下保存在體外，從而實現(xiàn)尖端的生物醫(yī)學(xué)研究。
這稱為常溫肝臟灌注系統(tǒng)。
CMRI 團隊現(xiàn)已展示了在啟動臨床研究之前使用該系統(tǒng)測試基于 AAV 的療法的潛力。使用整個人類肝臟是基因治療領(lǐng)域的革命性進步，因為它使研究人員能夠準(zhǔn)確測試新療法如何影響主要器官肝臟——這是以前無法做到的。
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