根據(jù)德克薩斯大學(xué) MD 安德森癌癥中心研究人員領(lǐng)導(dǎo)的國(guó)際 III 期 MOMENTUM 試驗(yàn)的結(jié)果，在接受靶向治療莫美洛替尼治療后，骨髓纖維化患者的疾病相關(guān)癥狀(包括貧血和脾臟腫大)在臨床上有顯著改善。
今天發(fā)表在《柳葉刀》雜志上的研究結(jié)果支持使用莫美洛替尼——一種有效的 ACVR1/ALK2 和 JAK1/2 抑制劑——優(yōu)于標(biāo)準(zhǔn)療法達(dá)那唑治療對(duì)一線治療耐藥、難治或不耐受的骨髓纖維化患者，尤其是有癥狀的患者和貧血者。
“目前治療骨髓纖維化患者貧血的方法只能提供適度和暫時(shí)的好處，因此我們對(duì)這些發(fā)現(xiàn)感到興奮，”研究負(fù)責(zé)人、醫(yī)學(xué)博士、白血病教授 Srdan Verstovsek 說。“試驗(yàn)結(jié)果表明，莫美羅替尼安全、耐受性良好，可以改善這一患者群體最常見和使人衰弱的臨床問題之一。”
骨髓纖維化是一種罕見的骨髓癌，屬于一組稱為骨髓增生性腫瘤的疾病。該疾病的一個(gè)標(biāo)志是 JAK 信號(hào)失調(diào)，它會(huì)破壞人體正常的血細(xì)胞生成并導(dǎo)致常見癥狀，包括脾臟腫大和貧血。這些患者的慢性貧血與預(yù)后不良有關(guān)。
目前批準(zhǔn)的 JAK 抑制劑可以改善脾臟反應(yīng)和其他疾病相關(guān)癥狀，但它們也會(huì)加重貧血。在該試驗(yàn)中，莫美洛替尼改善了以前接受過 JAK 抑制劑治療的骨髓纖維化患者的貧血并降低了輸血依賴性。莫美洛替尼可以全劑量給藥和維持，因?yàn)樗幌衿渌?JAK 抑制劑那樣抑制骨髓活性。
MOMENTUM 試驗(yàn)是第一個(gè)在骨髓纖維化和貧血患者中評(píng)估 JAK1/2 和 ACVR1/ALK2 抑制劑的隨機(jī) III 期研究。該試驗(yàn)旨在比較莫美洛替尼與達(dá)那唑的臨床益處，達(dá)那唑是一種合成雄激素，目前用于治療有癥狀的骨髓纖維化患者的貧血。
該研究從 21 個(gè)國(guó)家的 107 個(gè)研究地點(diǎn)招募了 195 名成年患者。試驗(yàn)參與者被隨機(jī)分配 (2:1) 接受莫美洛替尼加安慰劑或達(dá)那唑加安慰劑。63% 的參與者是男性，37% 是女性。莫美洛替尼組參與者的中位年齡為 71 歲，達(dá)那唑組為 72 歲。
該試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是治療 24 周后癥狀減輕，定義為骨髓纖維化癥狀評(píng)估表總癥狀評(píng)分減少 50% 或更多。與接受達(dá)那唑治療的患者 (9%) 相比，接受莫美羅替尼治療的患者中有更大比例 (25%) 的疾病癥狀獲益。
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