2023 年 6 月，當(dāng)時年僅 15 歲的 Uresa A. 在埃爾朗根大學(xué)醫(yī)院接受了 CAR-T 細胞治療。該治療是減緩系統(tǒng)性紅斑狼瘡 (SLE) 的最后手段，SLE 是一種嚴重的自身免疫性疾病，正在侵襲 Uresa 的身體，并突然嚴重影響了她過上正常生活的能力。
烏雷薩說道：“治療一年后，除了幾次感冒之外，我的感覺與診斷前一樣好。”
這項程序很不尋常，因為 CAR-T 細胞此前僅用于治療白血病或淋巴瘤，以及在對患有某些晚期自身免疫性疾病的成年人進行研究時使用。這些細胞此前從未用于治療患有自身免疫性疾病的兒童。
這名女孩現(xiàn)年 16 歲，是埃爾朗根大學(xué)德國免疫治療中心 (DZI) 進行個體治療嘗試中接受免疫療法治療的首位 SLE 兒童。埃爾朗根的治療團隊現(xiàn)已在《柳葉刀》雜志上發(fā)表了這一成功治療的結(jié)果。
埃爾朗根大學(xué)醫(yī)院兒科和青少年醫(yī)學(xué)系的 Uresa 兒科風(fēng)濕病學(xué)家 Tobias Krickau 博士解釋說：“我們將 CAR-T 細胞用于治療自身免疫性疾病這一事實本身就是一件很特別的事情，因為它之前僅被批準(zhǔn)用于治療某些晚期類型的癌癥。”
“盡管服用了所有藥物，但隨著 Uresa 的 SLE 病情不斷惡化，我們面臨的問題是，是否應(yīng)該將這些實驗室改造的免疫細胞給孩子使用。據(jù)我們所知，世界上從未有人嘗試過這種針對兒童自身免疫性疾病的標(biāo)簽外治療，”資深醫(yī)生 Krickau 說道。
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