蘋果12截屏怎么截(蘋果12截屏怎么截長(zhǎng)圖) 好聽的外號(hào)女生可愛的(好聽的外號(hào)女生) 所謂俠客青龍幫會(huì)攻略(我的俠客青龍幫在哪里) 如何玩抖音游戲雙人迷宮逃脫?(如何玩抖音游戲雙人迷宮逃脫的游戲) 纖體梅效果怎么樣(纖體梅有沒有副作用) 冒險(xiǎn)島2夢(mèng)幻樂園探索任務(wù)攻略(冒險(xiǎn)島2夢(mèng)幻樂園探索任務(wù)攻略視頻) 銀行賬戶年檢時(shí)間在每年( )月( )日前(銀行賬戶年檢) 無道具晨會(huì)互動(dòng)小游戲(無道具晨會(huì)互動(dòng)小游戲室內(nèi)) 黃昏英雄傳攻略(黃昏英雄傳2.5攻略) 雙面膠怎么快速去除膠水(雙面膠怎么快速去除) 蘋果醋解酒么(蘋果醋為什么可以解酒) 怎樣關(guān)閉電腦殺毒軟件和防火墻(怎樣關(guān)閉電腦殺毒軟件和防火墻聯(lián)想) 莫斯科氣溫和我國(guó)哪里差不多(莫斯科氣溫) 魔獸世界:探索艾薩拉(魔獸世界 艾薩拉) hopes是什么意思(hope是什么意思) 孕婦可以吃杏仁嗎?(孕婦可以吃杏仁嗎?孕中期) 8k紙有多大比A3大多少(8k紙有多大) 武漢藝術(shù)生文化課到底該如何學(xué)習(xí)?(武漢藝術(shù)生文化課培優(yōu)) 節(jié)奏大師攻略四個(gè)技巧刷高分(節(jié)奏大師怎樣玩才高分) 受涼感冒是風(fēng)熱還是風(fēng)寒(受涼) 地球的南極北極都是冰天雪地那月球的兩極呢(北極和南極都是冰天雪地) 蛇蛇大作戰(zhàn)電腦版攻略(蛇蛇大作戰(zhàn)游戲下載) 什么是啞口套和窗套(什么是啞口) WIN10電流麥解決方法(win10電腦電流麥怎么解決方法) 平時(shí)多吃什么食物補(bǔ)腎效果最好(平時(shí)多吃什么食物補(bǔ)腎效果最好女性) 哈倫褲適合什么年齡穿(哈倫褲適合什么人穿) 魔獸世界前夕稀有精英位置一覽 看完就知道了(魔獸世界9.0前夕稀有精英位置與掉落) 如何實(shí)現(xiàn)創(chuàng)業(yè)成功(如何實(shí)現(xiàn)創(chuàng)業(yè)成功發(fā)展) QQ空間如何添加大圖模塊(qq空間怎么添加圖片模塊) 夢(mèng)幻西游挖礦賺錢(挖礦賺錢) 剖腹產(chǎn)的好處(剖腹產(chǎn)的好處有哪些) 如圖已知ab為圓o的直徑弦cd⊥ab垂足為h(如圖 已知AB是圓O的直徑 弦CD垂直AB 垂足為H) 深圳上下沙租房攻略(深圳下沙哪里租房便宜) 被2345和hao123主頁(yè)篡改修復(fù)方法 2015(2345是怎樣篡改主頁(yè)的以及如何徹底刪除) nba歷史得分榜百度一下(nba歷史得分榜百度百科) 如何防霧霾 什么口罩防霧霾效果好(什么口罩可以防霾) 制作手工的材料有哪些(制作手工的材料有哪些簡(jiǎn)單) 天使等級(jí) 北京商標(biāo)注冊(cè)流程圖(北京商標(biāo)注冊(cè)流程圖解析) Galaxy S4 發(fā)布 全面解析新旗艦 圖(galaxy s4 上市時(shí)間) 土大黃根主要治什么病(土大黃與大黃的區(qū)別) vivo手機(jī)怎么定位(vivo手機(jī)怎么定位查找) dnf更新失敗怎么辦 安裝文件寫入失敗怎么辦(為什么dnf更新寫入失敗) 隔玻璃曬太陽(yáng)能起作用(隔著玻璃曬太陽(yáng)能補(bǔ)鈣) steam國(guó)服怎么玩apex(steam國(guó)服怎么玩最終幻想14) 納雍縣是哪個(gè)市 蜂蜜可以放冰箱嗎(蜂蜜可以放冰箱嗎可以放多久) 電腦怎么連熱點(diǎn)(聯(lián)想電腦怎么連熱點(diǎn)) 石器時(shí)代寵物攻略(石器時(shí)代寵物大全) 經(jīng)濟(jì)管理出版社地址(經(jīng)濟(jì)管理出版社)
您的位置:首頁(yè) >健康要聞 >

基因療法為患有罕見 無法治愈的疾病的兒童帶來期待已久的希望

導(dǎo)讀 在加州大學(xué)舊金山分校貝尼奧夫兒童醫(yī)院?jiǎn)?dòng)的基因治療試驗(yàn)中,患有以嚴(yán)重運(yùn)動(dòng)障礙和發(fā)育遲緩為特征的破壞性遺傳疾病的兒童有時(shí)會(huì)經(jīng)歷顯著改

在加州大學(xué)舊金山分校貝尼奧夫兒童醫(yī)院?jiǎn)?dòng)的基因治療試驗(yàn)中,患有以嚴(yán)重運(yùn)動(dòng)障礙和發(fā)育遲緩為特征的破壞性遺傳疾病的兒童有時(shí)會(huì)經(jīng)歷顯著改善。

該試驗(yàn)包括 7 名 4 至 9 歲的兒童,他們患有 AADC 缺乏癥,AADC 是一種參與神經(jīng)遞質(zhì)合成的酶,尤其是多巴胺,導(dǎo)致他們無法說話、進(jìn)食或抬起頭。其中六名兒童在加州大學(xué)舊金山分校接受治療,一名在俄亥俄州立韋克斯納醫(yī)療中心接受治療。

研究中的兒童運(yùn)動(dòng)功能得到改善,情緒更好,睡眠時(shí)間更長(zhǎng),并且能夠更充分地與父母和兄弟姐妹互動(dòng)。眼科危象是這種障礙的一個(gè)標(biāo)志,涉及不自主向上注視,可能持續(xù)數(shù)小時(shí)并可能伴有癲癇樣發(fā)作,除一名患者外,其他所有患者均停止。結(jié)果于 2021 年 7 月 12 日發(fā)表在 Nature Communications 上。

已知全世界只有 135 名兒童缺少 AADC 酶,這種情況影響了更多亞裔人。

該試驗(yàn)借鑒了用于治療帕金森病的基因傳遞技術(shù),由加州大學(xué)舊金山分校神經(jīng)外科系和威爾神經(jīng)科學(xué)研究所以及俄亥俄州立大學(xué)神經(jīng)外科系的資深作者 Krystof Bankiewicz 醫(yī)學(xué)博士和博士率先提出。這兩種情況都與 AADC 的缺陷有關(guān),后者將左旋多巴轉(zhuǎn)化為多巴胺,這是一種涉及運(yùn)動(dòng)、情緒、學(xué)習(xí)和注意力的神經(jīng)遞質(zhì)。

病毒載體,實(shí)時(shí) MR 成像是成功的關(guān)鍵

在治療這兩種情況時(shí),Bankiewicz 開發(fā)了一種含有 AADC 基因的病毒載體。該載體通過顱骨上的一個(gè)小孔注入大腦,使用實(shí)時(shí) MR 成像使神經(jīng)外科醫(yī)生能夠繪制目標(biāo)區(qū)域并計(jì)劃插管插入和輸液。

“患有原發(fā)性 AADC 缺陷的兒童缺乏該基因的功能性拷貝,但我們假設(shè)他們的實(shí)際神經(jīng)通路是完整的,”共同第一作者、加州大學(xué)舊金山分校神經(jīng)外科系的醫(yī)學(xué)博士、外科主任 Nalin Gupta 說。研究者。“這與帕金森病不同,在帕金森病中,產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元會(huì)發(fā)生退化。”

雖然帕金森試驗(yàn)的重點(diǎn)是殼核,這是大腦中在這種退化中起關(guān)鍵作用的一部分,但 Gupta 說,AADC 基因治療試驗(yàn)針對(duì)的是黑質(zhì)和腦干腹側(cè)被蓋區(qū)的神經(jīng)元,這些部位可能具有更多治療作用。好處。

標(biāo)簽:

免責(zé)聲明:本文由用戶上傳,如有侵權(quán)請(qǐng)聯(lián)系刪除!

最新文章