加利福尼亞州拉霍亞-2021年4月14日-桑福德·伯納姆·普雷比斯醫(yī)學發(fā)現研究所的科學家表明，現有的兩種候選藥物-JAK抑制劑和Mepron-具有治療致命的急性髓細胞性白血病(AML)亞型的潛力，這種亞型在兒童中更為常見。這項基礎研究發(fā)表在《血液》雜志上，是朝著尋找難以治療的血液癌尋求有效治療的第一步。
Sanford Burnham Prebys國家癌癥研究所(National Cancer Institute)助理教授Ani Deshpande博士說：“雖然已經發(fā)現其他血液癌的療法非常成功，但大多數診斷出這種AML亞型的兒童仍需進行嚴格的毒性化學療法治療。”國家癌癥研究所(NCI)指定的癌癥中心和該研究的資深作者。“我們對這項研究感到興奮，因為我們發(fā)現了已經存在藥物的兩個有希望的治療靶標，為潛在的臨床試驗奠定了基礎。”
AML通常是由染色體融合引起的-當一條染色體的一部分附著到另一條染色體上時-會導致融合蛋白的出現，從而驅動未成熟血細胞的失控生長。有數十種可能導致癌癥的融合蛋白，并且存活率可能會因融合類型而異。這項研究的重點是AML的一種亞型，融合涉及一種稱為AF10的蛋白質，這種蛋白質在小兒AML中更為常見，且致命性更高。許多患有這些亞型的兒童不能長壽。如果孩子確實對治療有反應，那么他們往往會因年輕時接受化療而產生使人衰弱的終生副作用。
“盧克與反洗錢斗爭之后，我們得知他的融合類型幾乎沒有治療選擇，而且這種癌癥研究的資金確實不足，”盧克·達·約翰遜基金會(Luke Tatsu Johnson Foundation)的聯合創(chuàng)始人里納·約翰遜(Rena Johnson)說。 。“這些發(fā)現使我充滿希望，希望像盧克這樣的孩子能夠長大和成長。
標簽： 小兒白血病
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