作者:Christoph Schaniel 博士,紐約西奈山伊坎醫(yī)學院黑人家族干細胞研究所的醫(yī)學助理教授(血液學和腫瘤內(nèi)科)和細胞、發(fā)育和再生生物學,以及其他合著者.
底線:西奈山的科學家們創(chuàng)建了一個來自臨床健康人類的特征明確的人類誘導多能干細胞 (hiPSC) 系庫,可作為體外人類發(fā)育、基因型-表型關聯(lián)研究的正常對照的寶貴資源、許多疾病模型和藥物反應評估。
工作原理:這個 hiPSC 系的性別平衡、種族和民族多樣化文庫由 40 名 22 至 61 歲的臨床健康男性和女性個體生成。 hiPSC 的廣泛特征將核型和短串聯(lián)重復序列與其親本相匹配成纖維細胞。生成的 hiPSC 顯示出多能干細胞的轉錄特征。對每個個體的一個 hiPSC 克隆進行全基因組測序,用于基因組祖先確定和孟德爾疾病基因和風險分析。
此外,類似的轉錄組學特征、單細胞 RNA-seq 衍生的細胞簇,以及從多個獨立的 hiPSC 系分化出來的心肌細胞的生理學特征在文庫中都有特征。
為什么這項研究很有趣:這項研究是基于細胞的精確模型的重要技術開發(fā),可用于藥物發(fā)現(xiàn)和預測藥物不良反應。雖然生成細胞系的研究對患者護理或治療沒有直接影響,但該庫可以支持嚴格的疾病建模、患者對藥物反應的準確評估以及未來的基因型-表型關聯(lián)研究。
說西奈山的克里斯托夫博士Schaniel的研究:本文從臨床上良好的特點,不同的健康人類個體人iPS細胞庫被用于對正常人生物學研究,評估藥物反應和疾病建模。這些細胞系將是研究類器官中各種疾病模型的非常有用的對照。我們多樣化的 hiPSC 庫為科學界提供了寶貴的資源,可用于各種即將進行的生物醫(yī)學和藥理學研究。iPSCs 系列可應要求提供給科學界。
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