獸醫(yī)兼神經(jīng)科學(xué)家 Sonja Bröer 與同事一起研究了再生細(xì)胞療法如何有助于治愈或減輕癲癇癥。這項工作是在舊金山的生物技術(shù)初創(chuàng)公司 Neurona Therapeutics, Inc. 進(jìn)行的，在她搬到柏林自由大學(xué)之前，Bröer 在那里領(lǐng)導(dǎo)了一個臨床前研究團(tuán)隊。
該公司正在開發(fā)一種治療難治性癲癇的細(xì)胞療法(NRTX-1001)，現(xiàn)已在《Cell Stem Cell》雜志上發(fā)表了臨床前研究的結(jié)果?；谶@些數(shù)據(jù)，細(xì)胞療法目前正在人類患者中進(jìn)行評估，作為正在進(jìn)行的 1/2 期臨床試驗的一部分。2023 年 10 月 6 日，Bröer 將在愛因斯坦神經(jīng)科學(xué)中心的柏林神經(jīng)科學(xué)會議上展示臨床前數(shù)據(jù)和第一個臨床數(shù)據(jù)。
全球約有 5000 萬人患有癲癇癥;大約三分之一的患者癲癇發(fā)作對藥物治療沒有反應(yīng)，從而降低了患者的生活質(zhì)量以及預(yù)期壽命。當(dāng)大腦神經(jīng)細(xì)胞發(fā)生過度放電時，就會發(fā)生癲癇。
神經(jīng)遞質(zhì)γ-氨基丁酸(GABA)可以阻止這種過度興奮。然而，分泌這種神經(jīng)遞質(zhì)的神經(jīng)細(xì)胞在癲癇患者體內(nèi)可能會退化，從而在大腦中產(chǎn)生抑制和興奮之間的不平衡，這被認(rèn)為為癲癇發(fā)作活動鋪平了道路。
Bröer 和她的同事在最近發(fā)表在《細(xì)胞干細(xì)胞》上的文章中報告了抑制性 GABA 分泌神經(jīng)元的移植，該神經(jīng)元有可能恢復(fù)大腦的平衡并抑制癲癇發(fā)作。開發(fā)和表征這種細(xì)胞療法可以為難治性癲癇患者提供突破性的替代方案。
細(xì)胞療法 NRTX-1001 由 Neurona Therapeutics 開發(fā)，源自人類胚胎干細(xì)胞系，并分化為抑制性神經(jīng)元。將 NRTX-1001 注射到慢性癲癇小鼠模型中，可產(chǎn)生持久且可重復(fù)的癲癇發(fā)作抑制，大多數(shù)動物完全不再癲癇發(fā)作。
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