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評(píng)估視網(wǎng)膜色素變性小鼠模型中的基因補(bǔ)充

2023-05-24 09:29:52 來(lái)源：
導(dǎo)讀 一項(xiàng)新研究表明，在視網(wǎng)膜下遞送腺相關(guān)病毒 (AAV)-RPE65 基因補(bǔ)充劑后，常染色體顯性遺傳性視網(wǎng)膜色素變性小鼠的總 RPE65 蛋白水平翻了

一項(xiàng)新研究表明，在視網(wǎng)膜下遞送腺相關(guān)病毒 (AAV)-RPE65 基因補(bǔ)充劑后，常染色體顯性遺傳性視網(wǎng)膜色素變性小鼠的總 RPE65 蛋白水平翻了一番。該研究發(fā)表在人類基因療法上。

來(lái)自密歇根大學(xué)醫(yī)學(xué)院的 Debra Thompson 和合著者評(píng)估了具有編碼罕見 D477G RPE65 變體的單等位基因突變的小鼠(D477G KI 小鼠)的基因補(bǔ)充。雜合子 D477G KI 小鼠的總 RPE65 蛋白水平降低。治療后，重組 RPE65 特異性定位于視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞，并在注射后至少穩(wěn)定 6 個(gè)月。

此外，研究人員報(bào)告說(shuō)，“在接受 AAV-RPE65 治療的眼睛中，漂白后發(fā)色團(tuán) 11-順式視網(wǎng)膜的恢復(fù)率顯著增加，這與 RPE65 異構(gòu)酶活性增加一致。”他們補(bǔ)充說(shuō)，“確定增加 RPE65 表達(dá)是否可以減少與 D477G RPE65 相關(guān)的疾病負(fù)擔(dān)仍然很有意義。”

“雖然由于 RPE65 缺陷導(dǎo)致的遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良患者可以從 FDA 批準(zhǔn)的基因治療中獲益，但尚不清楚是否可以通過類似的方式治療由于 D477G RPE65 突變導(dǎo)致的常染色體顯性遺傳性視網(wǎng)膜色素變性患者，”編輯說(shuō)-馬薩諸塞大學(xué) Chan 醫(yī)學(xué)院首席 Terence R. Flotte 醫(yī)學(xué)博士、Celia 和 Isaac Haidak 醫(yī)學(xué)教育教授以及院長(zhǎng)、教務(wù)長(zhǎng)和執(zhí)行副校長(zhǎng)。

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