一項(xiàng)臨床試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，全反式視黃酸(維生素 A 的代謝物)和三氧化二砷的組合對(duì)患有標(biāo)準(zhǔn)和高危急性早幼粒細(xì)胞白血病(APL)的兒童非常有效。試驗(yàn)中幾乎所有患者都存活了兩年而沒有復(fù)發(fā)。標(biāo)準(zhǔn)風(fēng)險(xiǎn) APL 兒童均不需要常規(guī)化療，高風(fēng)險(xiǎn) APL 兒童僅接受四劑化療藥物伊達(dá)比星(Idamycin PFS)。該試驗(yàn)由兒童腫瘤學(xué)組進(jìn)行，由美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院下屬的國(guó)家癌癥研究所資助，結(jié)果于 2021 年 11 月 11 日發(fā)表在JAMA Oncology 上。
“這是一項(xiàng)了不起的成就，將成為新的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)，美國(guó)國(guó)家癌癥研究所癌癥治療評(píng)估項(xiàng)目的醫(yī)學(xué)博士、博士說(shuō)，該項(xiàng)目資助了多機(jī)構(gòu)、非隨機(jī)階段3合作組試。“二十年前，這些患者會(huì)接受強(qiáng)化化療，包括導(dǎo)致晚年心臟問(wèn)題的藥物。相比之下，全反式視黃酸和三氧化二砷的急性或長(zhǎng)期副作用較少。”
“作為一名兒科醫(yī)生和腫瘤科醫(yī)生，我不得不與家人進(jìn)行非常艱難的談話，討論他們的孩子面臨的問(wèn)題以及他們必須接受哪種治療才能治愈，”醫(yī)學(xué)博士 Matthew Kutny 說(shuō)，阿拉巴馬州兒童和阿拉巴馬大學(xué)伯明翰分校，該研究的首席研究員。“因此，能夠提供一種強(qiáng)度較低、副作用較少的療法，但同時(shí)具有驚人的高存活率，這是一種非常好的感覺。”
APL 占兒童和青少年急性髓系白血病診斷的 5% 至 10%。這種血液和骨髓癌的癥狀包括出血過(guò)多、容易瘀傷、紅細(xì)胞計(jì)數(shù)低、發(fā)燒和疲勞。以前，對(duì) APL 兒童的治療涉及蒽環(huán)類藥物，這會(huì)損害心臟。
兒童腫瘤學(xué)組較早的一項(xiàng)試驗(yàn)表明，接受三氧化二砷和全反式視黃酸以及包括蒽環(huán)類藥物在內(nèi)的化療藥物治療的 APL 兒童的兩年無(wú)事件生存率高，復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)低。無(wú)事件生存期是指在初次治療后患者保持疾病惡化、復(fù)發(fā)或死亡的時(shí)間長(zhǎng)度。
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