根據(jù)7 月 18 日《新英格蘭醫(yī)學雜志》發(fā)表的一項研究，對于患有嚴重血友病 A 的兒童，每周預(yù)防性使用一次 efanesoctocog alfa 可保持較高的持續(xù)性第 VIII 因子活性，從而有效預(yù)防出血。
威斯康星州密爾沃基市 Versiti 血液研究所的醫(yī)學博士 Lynn Malec 及其同事進行了一項 3 期開放標簽研究，研究對象為 74 名接受過治療的12 歲以下嚴重血友病 A男性患者，他們每周接受一次 efanesoctocog alfa(50 IU/kg)預(yù)防治療，共 52 周。
研究人員發(fā)現(xiàn)，未出現(xiàn)第 VIII 因子抑制劑，且大多數(shù)不良事件并不嚴重。沒有研究人員評估為與 efanesoctocog alfa 相關(guān)的嚴重不良事件報告。73 名患者按照方案接受治療，中位數(shù)和基于模型的平均年化出血率分別為 0.00 和 0.61?？傮w而言，64%、88% 和 82% 的患者分別未發(fā)生經(jīng)治療的出血事件、自發(fā)性出血事件和關(guān)節(jié)出血事件。43 次出血事件中有 95% 經(jīng)一次 efanesoctocog alfa 注射后得到解決。給藥后 3 天和近 7 天內(nèi)，穩(wěn)態(tài)下的平均第 VIII 因子活性分別為 >40 IU/dL 和 >10 IU/dL。研究人員觀察到幾何平均終末半衰期為 40.0 小時。
作者寫道：“每周一次的 efanesoctocog alfa(每公斤 50 IU)可為患有嚴重血友病 A 的兒童提供高持續(xù)性因子 VIII 活性和對出血發(fā)作的高度有效保護，而對于這類人群來說，如果不進行繁重的治療方案，很難實現(xiàn)這一目標。”
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