根據(jù)7 月 18 日《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表的一項(xiàng)研究，對(duì)于患有嚴(yán)重血友病 A 的兒童，每周預(yù)防性使用一次 efanesoctocog alfa 可保持較高的持續(xù)性第 VIII 因子活性，從而有效預(yù)防出血。
威斯康星州密爾沃基市 Versiti 血液研究所的醫(yī)學(xué)博士 Lynn Malec 及其同事進(jìn)行了一項(xiàng) 3 期開放標(biāo)簽研究，研究對(duì)象為 74 名接受過(guò)治療的12 歲以下嚴(yán)重血友病 A男性患者，他們每周接受一次 efanesoctocog alfa(50 IU/kg)預(yù)防治療，共 52 周。
研究人員發(fā)現(xiàn)，未出現(xiàn)第 VIII 因子抑制劑，且大多數(shù)不良事件并不嚴(yán)重。沒有研究人員評(píng)估為與 efanesoctocog alfa 相關(guān)的嚴(yán)重不良事件報(bào)告。73 名患者按照方案接受治療，中位數(shù)和基于模型的平均年化出血率分別為 0.00 和 0.61?？傮w而言，64%、88% 和 82% 的患者分別未發(fā)生經(jīng)治療的出血事件、自發(fā)性出血事件和關(guān)節(jié)出血事件。43 次出血事件中有 95% 經(jīng)一次 efanesoctocog alfa 注射后得到解決。給藥后 3 天和近 7 天內(nèi)，穩(wěn)態(tài)下的平均第 VIII 因子活性分別為 >40 IU/dL 和 >10 IU/dL。研究人員觀察到幾何平均終末半衰期為 40.0 小時(shí)。
作者寫道：“每周一次的 efanesoctocog alfa(每公斤 50 IU)可為患有嚴(yán)重血友病 A 的兒童提供高持續(xù)性因子 VIII 活性和對(duì)出血發(fā)作的高度有效保護(hù)，而對(duì)于這類人群來(lái)說(shuō)，如果不進(jìn)行繁重的治療方案，很難實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)。”
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