根據(jù)新的 Cedars-Sinai 研究，在 50 歲之前患上帕金森病的人可能天生腦細(xì)胞紊亂，幾十年來一直未被發(fā)現(xiàn)。該研究指出了一種可能有助于糾正這些疾病過程的藥物。
當(dāng)產(chǎn)生多巴胺(一種有助于協(xié)調(diào)肌肉運(yùn)動(dòng)的物質(zhì))的大腦神經(jīng)元受損或死亡時(shí)，就會(huì)發(fā)生帕金森癥。隨著時(shí)間的推移，癥狀會(huì)變得更糟，包括運(yùn)動(dòng)緩慢、肌肉僵硬、顫抖和失去平衡。在大多數(shù)情況下，神經(jīng)元衰竭的確切原因尚不清楚，也沒有已知的治愈方法。
美國每年至少有 50 萬人被診斷患有帕金森癥，而且發(fā)病率還在上升。盡管大多數(shù)患者在被診斷時(shí)年齡在 60 歲或以上，但約有 10% 的患者年齡在 21 至 50 歲之間。這項(xiàng)發(fā)表在《自然醫(yī)學(xué)》雜志上的新研究重點(diǎn)關(guān)注這些年輕發(fā)病的患者。
“年輕發(fā)病的帕金森氏癥尤其令人心碎，因?yàn)樗谌藗冋登啻耗耆A時(shí)發(fā)作，”運(yùn)動(dòng)障礙項(xiàng)目主任、Cedars-Sinai 神經(jīng)病學(xué)系副主席兼教授 Michele Tagliati 醫(yī)學(xué)博士說。“這項(xiàng)激動(dòng)人心的新研究提供了希望，有朝一日我們能夠檢測(cè)并及早采取行動(dòng)，預(yù)防高危人群患上這種疾病。”Tagliati 是該研究的合著者。
為了進(jìn)行這項(xiàng)研究，研究小組從年輕帕金森病患者的細(xì)胞中生成了特殊的干細(xì)胞，稱為誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)。這個(gè)過程涉及將成年血細(xì)胞“及時(shí)”帶回原始胚胎狀態(tài)。然后，這些 iPSC 可以產(chǎn)生人體的任何細(xì)胞類型，所有細(xì)胞在基因上都與患者自身的細(xì)胞相同。該團(tuán)隊(duì)使用 iPSCs 從每位患者身上產(chǎn)生多巴胺神經(jīng)元，然后將它們培養(yǎng)在培養(yǎng)皿中并分析神經(jīng)元的功能。
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