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新研究旨在確定囊性纖維化是否可以在宮內(nèi)治療

導(dǎo)讀 就在五年前,囊性纖維化 (CF) 患者幾乎從未想過(guò)要組建家庭。而對(duì)于準(zhǔn)父母來(lái)說(shuō),當(dāng)他們的孩子被診斷出患有 CF 時(shí),他們往往會(huì)感到非常震...

就在五年前,囊性纖維化 (CF) 患者幾乎從未想過(guò)要組建家庭。而對(duì)于準(zhǔn)父母來(lái)說(shuō),當(dāng)他們的孩子被診斷出患有 CF 時(shí),他們往往會(huì)感到非常震驚。

CF 是一種遺傳性疾病,全球約有 10 萬(wàn)人患有此病,其中包括 3,700 名澳大利亞人。每 25 人中就有一人攜帶變異基因。當(dāng)一個(gè)人擁有該基因的兩個(gè)副本時(shí),體內(nèi)的粘液和汗液會(huì)變得非常濃稠和咸,嚴(yán)重?fù)p害肺部和消化系統(tǒng)。

由于目前尚無(wú)治愈 CF 的方法,患有這種疾病的人需要每天進(jìn)行強(qiáng)化物理治療以清理肺部和呼吸道,并需要無(wú)數(shù)的藥物和頻繁的住院治療。

值得慶幸的是,CF 的格局正在發(fā)生巨大變化。

在過(guò)去 10 年中,如果在青春期開(kāi)始Trikafta 藥物治療, CF 患者的預(yù)計(jì)預(yù)期壽命從 40 歲增加到 71.6 歲。

Trikafta 和其他藥物的成功也意味著更多患有 CF 的人第一次成為父母。

但這在帶來(lái)歡樂(lè)的同時(shí),也帶來(lái)了挑戰(zhàn)。由于目前僅批準(zhǔn) CF 治療用于 2 歲以上的兒童,人們正在尋求急需的指導(dǎo),了解如何在懷孕和哺乳期間安全使用這些藥物。

我們最新的動(dòng)物研究發(fā)表在《生物醫(yī)學(xué)與藥物治療學(xué)》上,發(fā)現(xiàn) CF 藥物可以穿過(guò)胎盤(pán)并在胎兒組織中積聚。

我們還首次證明 Trikafta 進(jìn)入發(fā)育中的大腦不受胎兒血腦屏障 (BBB) 的限制。血腦屏障是一種血管和組織網(wǎng)絡(luò),允許水和氧氣進(jìn)入大腦,但阻止細(xì)菌和一些藥物進(jìn)入。這項(xiàng)研究發(fā)表在《英國(guó)藥理學(xué)雜志》上。

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