估計(jì)有 620 萬 65 歲及以上的美國(guó)人患有阿爾茨海默病。全國(guó)阿爾茨海默氏癥協(xié)會(huì)預(yù)測(cè)，到 2060 年，這一數(shù)字將增長(zhǎng)到 1380 萬，除非醫(yī)學(xué)突破能夠預(yù)防、減緩或治愈這種使人衰弱的疾病。
由于首創(chuàng)的計(jì)算機(jī)模型成功模擬了一項(xiàng)評(píng)估阿爾茨海默病 (AD) 多種治療方法療效的臨床試驗(yàn)，科學(xué)家們可能離這一突破又近了一步。
“我們稱之為虛擬臨床試驗(yàn)，因?yàn)槲覀兪褂谜鎸?shí)的、去識(shí)別化的患者數(shù)據(jù)來模擬健康結(jié)果，”賓夕法尼亞州立大學(xué)數(shù)學(xué)副教授郝文瑞說，他是該研究的主要作者和首席研究員。在PLoS 計(jì)算生物學(xué)雜志的 9 月刊中。
“我們的發(fā)現(xiàn)幾乎與之前臨床試驗(yàn)的結(jié)果完全一致，但因?yàn)槲覀兪褂玫氖翘摂M模擬，所以我們有額外的好處，可以直接比較不同藥物在較長(zhǎng)試驗(yàn)期內(nèi)的療效。”
利用臨床和生物標(biāo)志物數(shù)據(jù)，研究人員建立了一個(gè)計(jì)算因果模型，對(duì) FDA 批準(zhǔn)的治療藥物 aducanumab 以及另一種正在評(píng)估的有希望的治療藥物 donanemab 進(jìn)行虛擬試驗(yàn)。這兩種藥物是首批旨在直接治療可能導(dǎo)致疾病的原因的治療方法，而不僅僅是治療癥狀。
研究人員為 aducanumab 的低劑量(6 mg/kg)和高劑量(10 mg/kg)方案設(shè)定了中期(78 周)和長(zhǎng)期(10 年)的試驗(yàn)時(shí)間框架，以及donanemab的單劑量方案(1400 mg)。這些與 FDA 批準(zhǔn)的人體試驗(yàn)中使用的劑量相同。
他們的結(jié)果證實(shí)了實(shí)際臨床試驗(yàn)中的發(fā)現(xiàn)。這兩種藥物對(duì)去除β-淀粉樣蛋白斑塊(一種在阿爾茨海默病患者的大腦中發(fā)現(xiàn)的肽)具有巨大而持續(xù)的作用。研究小組還發(fā)現(xiàn)，這兩種治療對(duì)減緩患者認(rèn)知能力下降的影響很小，盡管在模擬的 10 年期間，donanemab 比aducanumab更有效。
“有超過 10 種抗淀粉樣蛋白療法正在開發(fā)中，一個(gè)重要的問題是哪一種更好，”該研究的合作者和聯(lián)合首席研究員、杜克大學(xué)放射學(xué)教授兼阿爾茨海默氏癥成像研究實(shí)驗(yàn)室主任 Jeffrey Petrella 博士說大學(xué)。“對(duì)藥物進(jìn)行頭對(duì)頭比較通常需要數(shù)千萬美元和多年的時(shí)間。我們的研究表明，這兩種抗淀粉樣蛋白藥物對(duì)減緩認(rèn)知能力下降的作用實(shí)際上是相當(dāng)溫和的——如果遲到的話在生活中，幾乎無法察覺。”
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