導讀 由倫敦大學學院和 NIHR 大奧蒙德街醫(yī)院生物醫(yī)學研究中心的研究人員領導的國際團隊在小鼠身上開發(fā)出了一種基因療法，可顯著減少與諾里病相...
由倫敦大學學院和 NIHR 大奧蒙德街醫(yī)院生物醫(yī)學研究中心的研究人員領導的國際團隊在小鼠身上開發(fā)出了一種基因療法，可顯著減少與諾里病相關的聽力損失。
諾里病是一種罕見但具有破壞性的遺傳性疾病，會導致失明和聽力損失，主要影響男孩。他們生來就失明，從大約 12 歲起就會出現進行性聽力損失。這項研究旨在減緩或預防聽力損失，從而減緩嚴重限制諾里病患者生活的雙重感覺剝奪。
目前，唯一可能的治療選擇是人工耳蝸，但它對諾里病僅部分有效。這項發(fā)表在 EMBO 上的小鼠研究表明，如何使用基因療法來防止耳蝸(內耳中負責感知聲音的蝸牛殼狀部分)中至關重要的毛細胞死亡，并阻止耳蝸中至關重要的毛細胞死亡。與諾里病相關的聽力損失。
研究小組注射了一種基因療法，旨在恢復缺失的諾里蛋白。他們表明，諾里病小鼠耳朵和眼睛中出現的異常血管通過治療得到了改善。這可能有助于預防耳聾盲癥，因為測試顯示，經過基因治療的小鼠聽力和視力都有所改善。
患有諾里病的兒童由于一種名為 NDP 的缺陷基因而逐漸喪失聽力，該基因負責內耳的某些結構。
在我們的研究中，我們已經證明，在患有諾里病的小鼠中，我們可以通過將數十億個新的“固定”拷貝插入血液中來糾正這種有缺陷的基因。這種基因療法似乎可以改善內耳的血管結構，最重要的是我們可以看到感覺毛得到了保護。”
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