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運動神經(jīng)元疾病治療更近了一步

導(dǎo)讀 昆士蘭大學(xué)的研究最終可以幫助開發(fā)可行的治療方法,并最終治愈運動神經(jīng)元疾病(MND)。Adam Walker博士和共同作者Rebecca San Gil博士,We

昆士蘭大學(xué)的研究最終可以幫助開發(fā)可行的治療方法,并最終治愈運動神經(jīng)元疾病(MND)。

Adam Walker博士和共同作者Rebecca San Gil博士,Wei Luan博士和昆士蘭腦研究所的博士生Sean Keating已經(jīng)確定了受MND影響的蛋白質(zhì)的生化變化。他們的研究發(fā)表在《分子精神病學(xué)》和《細胞與分子生命科學(xué)》上。

“TDP-43是一種存在于身體每個細胞中的蛋白質(zhì),但對運動神經(jīng)元的健康特別重要,運動神經(jīng)元是控制自主肌肉運動的腦細胞,”沃克博士說。

“我們進行了兩個研究項目,研究TDP-43蛋白如何在運動神經(jīng)元中變得功能失調(diào)。

“我們發(fā)現(xiàn)TDP-43的患病版本會損害蛋白質(zhì)的健康版本,這可能會隨著時間的推移產(chǎn)生蛋白質(zhì)功能障礙和退化的循環(huán)。

“我們還發(fā)現(xiàn),控制神經(jīng)元死亡的生化途徑甚至在運動神經(jīng)元病癥狀開始之前就被提前觸發(fā)。

“為了改變疾病的進程,我們需要能夠預(yù)防神經(jīng)元死亡和這種TDP-43蛋白功能障礙的藥物。

該研究使用了稱為CRISPR的基因工程技術(shù),這是一種基因編輯工具。

“它使我們能夠首次在活細胞中看到TDP-43,”沃克博士說。

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