基因療法可以治療，甚至可能治愈某些遺傳疾病，但將治療藥物輸送到需要治療的身體部位具有挑戰(zhàn)性。研究人員設(shè)計(jì)了一種稱為腺相關(guān)病毒 (AAV) 的病毒來運(yùn)送貨物——;例如基因的功能副本 -;到特定的細(xì)胞和器官，但它們并不總能到達(dá)預(yù)期的目的地。
麻省理工學(xué)院布羅德研究所和哈佛大學(xué)的研究人員現(xiàn)已開發(fā)出能夠到達(dá)特別具有挑戰(zhàn)性的目標(biāo)組織的 AAV 家族;大腦。該團(tuán)隊(duì)在Med上發(fā)表的一項(xiàng)研究表明，他們的 AAV 將貨物運(yùn)送到靈長類動物大腦的能力是目前領(lǐng)先的 AAV 運(yùn)載工具 AAV9 的三倍多。
新的 AAV 可以穿過血腦屏障，阻止許多藥物進(jìn)入大腦。它們在肝臟中的積累也比 AAV9 少得多，可能會降低其他基于 AAV9 的基因療法中出現(xiàn)的肝臟副作用的風(fēng)險(xiǎn)。這個(gè)稱為 PAL 家族的 AAV 家族可能是一種更安全、更有效的向大腦提供基因治療的方法。
AAV 是在 Pardis Sabeti 的實(shí)驗(yàn)室設(shè)計(jì)的，他是 Broad 研究所的成員，哈佛大學(xué)和哈佛陳曾熙公共衛(wèi)生學(xué)院的教授，也是霍華德休斯醫(yī)學(xué)研究所的研究員。
我們生成了大量隨機(jī)生成的 AAV 衣殼，并從那里縮小到能夠進(jìn)入小鼠和獼猴大腦、傳遞基因貨物并實(shí)際將其轉(zhuǎn)錄成 mRNA 的那些。”
Allie Stanton，研究的主要作者，Sabeti 實(shí)驗(yàn)室的哈佛醫(yī)學(xué)院研究生
一個(gè)保護(hù)殼
基因療法由 DNA、RNA 或其他分子組成，這些分子通過運(yùn)載工具或載體在身體周圍運(yùn)輸。AAV 是很有前途的載體，因?yàn)樽鳛椴《?，它們可以有效地將其?nèi)容物輸送到細(xì)胞中?？茖W(xué)家們用治療性 DNA、基因編輯機(jī)制或他們希望進(jìn)入細(xì)胞內(nèi)以治療疾病的其他遺傳信息取代 AAV 的天然有效載荷。
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