根據(jù)最近發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上的一項臨床試驗，一種新的基因療法促進了超過 90% 的輸血依賴性 β 地中海貧血成人和兒童患者的輸血獨立性。
對于必須依賴終生紅細胞輸血的患者，該療法代表了一種潛在的治愈性治療選擇。
“這種方法為輸血依賴性β-地中海貧血患者提供了一種潛在的治愈方法，而無需同種異體供體，這些非常令人鼓舞的結(jié)果將為原本不符合治愈其疾病條件的患者帶來希望，”醫(yī)學(xué)博士 Jennifer Schneiderman 說。 06 MS，血液學(xué)、腫瘤學(xué)和干細胞移植科兒科副教授，該研究的合著者。
亞歷克西斯·湯普森 (Alexis Thompson) 醫(yī)學(xué)博士、公共衛(wèi)生碩士、前兒科血液科科長、西北大學(xué)羅伯特·H·盧里綜合癌癥中心公平與少數(shù)群體健康副主任是該研究的合著者。
輸血依賴性β-地中海貧血是一種遺傳性血液疾病，身體不能產(chǎn)生正常量的血紅蛋白，而血紅蛋白會將氧氣輸送到全身。它是最嚴(yán)重的β-地中海貧血形式，最常見于兒童。患者一生都依賴紅細胞輸血和定期的鐵螯合劑，盡管有螯合劑，但由于鐵攝入量增加，這可能會增加發(fā)生長期不良反應(yīng)的風(fēng)險。
患者唯一可用的治療選擇是異基因造血干細胞移植，即輸注造血干細胞有助于重建正常的血細胞生成。然而，并非所有患者都有同種異體供體，當(dāng)供體人類白細胞抗原(向身體免疫系統(tǒng)指示哪些細胞屬于和不屬于哪些細胞的蛋白質(zhì))與患者的匹配時。
該療法還可能導(dǎo)致顯著的負面副作用，例如移植物抗宿主病(當(dāng)供體骨髓或干細胞攻擊受體時)、長期免疫抑制或移植失敗，強調(diào)迫切需要更有效和安全的治療方法干預(yù)。
對于當(dāng)前的 3 期臨床試驗，Schneidermanm 及其同事評估了 Betibeglogene autotemcel (beti-cel)基因治療對輸血依賴性β地中海貧血和非β0/β0基因型成人和兒童患者的療效。共有 23 名患者入組，中位隨訪時間為 29 個月。
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