兒童腦癌被稱為彌漫性腦橋膠質(zhì)瘤(DIPG)，幾乎是致命的。在某種程度上，這是由于它生長的地方和方式。在腦干中被稱為腦橋的部分，形成了一個(gè)細(xì)胞擴(kuò)散網(wǎng)絡(luò)，控制呼吸和吞咽等基本功能。另一個(gè)使DIPG特別危險(xiǎn)的因素是缺乏治療——目前，沒有靶向治療或免疫治療被證明對治療DIPG有效，許多尋求治療DIPG的化療臨床試驗(yàn)都失敗了。
事實(shí)上，化療對DIPG的治療以失敗告終，以至于研究人員質(zhì)疑化療藥物甚至能否到達(dá)癌癥。有理由相信他們可能不會(huì)：很多藥物無法穿越包裹大腦和中樞神經(jīng)系統(tǒng)的血腦屏障，腦橋特別難夠到?，F(xiàn)在，科羅拉多大學(xué)癌癥中心在科羅拉多兒童醫(yī)院工作的研究人員的一項(xiàng)研究發(fā)表在《神經(jīng)腫瘤學(xué)進(jìn)展》雜志上，該雜志提供了關(guān)于這個(gè)問題的見解。
科羅拉多兒童醫(yī)院CU癌癥中心研究員、小兒腦癌專家Adam Green說：“結(jié)果令人驚訝，也令人鼓舞?！白钪匾氖?，似乎這種藥物真的能有效到達(dá)DIPG組織，而且有潛力有效對抗腫瘤。”
換句話說，化療對DIPG無效的原因可能是我們還沒有找到合適的化療方案。
在這項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，該研究是與Scaggs科羅拉多大學(xué)藥學(xué)和藥物科學(xué)學(xué)院醫(yī)學(xué)化學(xué)核心設(shè)施負(fù)責(zé)人邁克爾威姆普博士合作完成的。研究人員給新診斷的DIPG患者服用一劑吉西他濱，然后患者在活檢后立即測量患者腫瘤組織中這種化療的含量。該團(tuán)隊(duì)還在人類DIPG小鼠模型中進(jìn)行了一項(xiàng)平行研究。結(jié)果與小鼠相似，與腫瘤在大腦中生長的確切位置無關(guān)，并且有幾種已知的腫瘤亞型。
“我們不希望一劑化療能有效對抗腫瘤，所以我們真的是在要求我們的家人和我們一起邁出信念的一大步——我相信這將是安全的，并將有助于回答一個(gè)重要的問題。對于他們的孩子和未來的病人來說，成為第一個(gè)家庭和病人對他們來說是一個(gè)非常勇敢的決定，”格林說。
“這項(xiàng)研究讓我們非常開心，”研究第一個(gè)孩子的父親說?！芭畠旱呢暙I(xiàn)讓我們驕傲。此外，實(shí)驗(yàn)的設(shè)計(jì)是如此優(yōu)雅。我記得當(dāng)時(shí)我在想，在她已經(jīng)需要活組織檢查之前，立即給予一劑吉西他濱是多么有益。這是一個(gè)完美的方法來測試那些需要測試但未經(jīng)測試和測試的東西！”
重要的是，科羅拉多兒童醫(yī)院的團(tuán)隊(duì)是兒童腦癌治療的領(lǐng)先中心，并幫助創(chuàng)建了腫瘤活檢作為DIPG治療的標(biāo)準(zhǔn)部分。
“我們不會(huì)為了尋找化療而對患者的大腦進(jìn)行活檢。然而，由于這是我們診斷和治療的標(biāo)準(zhǔn)程序的一部分，我們也可以在活檢組織中尋找化療的積累。這讓我們做這個(gè)實(shí)驗(yàn)，”格林說。
認(rèn)為Green DIPG的狀態(tài)類似于50年代的兒童白血病或90年代的神經(jīng)母細(xì)胞瘤，兩者在當(dāng)時(shí)都是不可治愈的，但新療法顯著提高了治療效果。
格林說：“這些疾病需要聯(lián)合治療，這是我們的目標(biāo)?！?
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