Riluzole 是一種被批準(zhǔn)用于治療肌萎縮側(cè)索硬化(ALS)的藥物，這種疾病會(huì)影響控制運(yùn)動(dòng)的神經(jīng)細(xì)胞，它可以減緩發(fā)生在C1 型尼曼-皮克病(NPC1)中的特定腦細(xì)胞的逐漸喪失，這是一種罕見(jiàn)的遺傳疾病，影響兒童和青少年，美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院的科學(xué)家對(duì)老鼠進(jìn)行了一項(xiàng)研究。
該研究由 NIH 的Eunice Kennedy Shriver國(guó)家兒童健康與人類(lèi)發(fā)展研究所 (NICHD)的 Forbes D. Porter 醫(yī)學(xué)博士以及國(guó)家人類(lèi)基因組研究所和國(guó)家關(guān)節(jié)炎與肌肉骨骼研究所的同事進(jìn)行。和皮膚病。它出現(xiàn)在分子遺傳學(xué)和代謝中。該研究部分得到了 Ara Parseghian 醫(yī)學(xué)研究基金會(huì)的資助。
NPC1 導(dǎo)致膽固醇通過(guò)細(xì)胞的能力受損，導(dǎo)致難以控制運(yùn)動(dòng)、肝和肺疾病、吞咽受損、智力下降和死亡。NPC1 中的大部分運(yùn)動(dòng)困難是由被稱(chēng)為浦肯野神經(jīng)元的腦細(xì)胞逐漸喪失造成的。研究人員發(fā)現(xiàn)，具有 NPC1 形式的小鼠在與神經(jīng)元表面結(jié)合后降低谷氨酸(一種刺激神經(jīng)元的大腦化學(xué)物質(zhì))水平的能力減弱。高水平的谷氨酸可能對(duì)細(xì)胞有毒。研究人員認(rèn)為，谷氨酸的積累導(dǎo)致了這種疾病中的腦細(xì)胞損失。利魯唑阻止谷氨酸的釋放，從而延緩人類(lèi) ALS 的進(jìn)展。
在目前的研究中，與未經(jīng)治療的小鼠相比，接受利魯唑治療的 NPC1 小鼠的存活時(shí)間延長(zhǎng)了 12%。研究人員認(rèn)為，利魯唑或類(lèi)似藥物可能提供一種減緩 NPC1 患者疾病進(jìn)展的方法。
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