羅格斯大學(xué) (Rutgers University) 的科學(xué)家與斯克里普斯研究所 (Scripps Research) 的科學(xué)家合作，發(fā)現(xiàn)了一種小分子，可以減緩或阻止帕金森病的進(jìn)展。
根據(jù)帕金森氏基金會(huì)，帕金森氏癥在美國(guó)影響 100 萬(wàn)人，在全球影響超過(guò) 1000 萬(wàn)人，是一種無(wú)法治愈的神經(jīng)退行性疾病。隨著時(shí)間的推移，癥狀發(fā)展緩慢，可能會(huì)使患者虛弱，最明顯的癥狀是出現(xiàn)震顫、動(dòng)作緩慢和步態(tài)蹣跚。
帕金森氏病的一個(gè)關(guān)鍵特征是一種名為 α-突觸核蛋白的蛋白質(zhì)，它以異常形式積聚在腦細(xì)胞中，導(dǎo)致它們退化和死亡。然而，α-突觸核蛋白一直以來(lái)都難以靶向，因?yàn)樗鼪](méi)有固定的結(jié)構(gòu)，形狀不斷變化，使得藥物很難靶向。由于大腦中較高水平的蛋白質(zhì)會(huì)加速腦細(xì)胞的退化，科學(xué)家們一直在尋找減少蛋白質(zhì)產(chǎn)生的方法作為一種治療形式。
2014 年，帕金森病專(zhuān)家和科學(xué)家 M. Maral Mouradian、William Dow Lovett 神經(jīng)病學(xué)教授和羅格斯大學(xué)羅伯特伍德約翰遜醫(yī)學(xué)院神經(jīng)治療研究所所長(zhǎng)聯(lián)系了佛羅里達(dá)斯克里普斯研究所的化學(xué)教授 Matthew D. Disney，探討使用迪士尼開(kāi)發(fā)的新技術(shù)治療帕金森病的新想法。
迪斯尼的方法將 RNA 結(jié)構(gòu)與小分子或類(lèi)藥物化合物相匹配。兩位合作者認(rèn)為，這項(xiàng)創(chuàng)新技術(shù)可用于尋找一種藥物，靶向編碼導(dǎo)致疾病的 α-突觸核蛋白的信使 RNA，以減少帕金森氏癥患者大腦中蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。由于蛋白質(zhì)本身不能用藥物治療，因此 RNA 可能是一個(gè)更強(qiáng)大、更可靠的目標(biāo)。
他們是對(duì)的。這項(xiàng)由 NIH 資助的研究于 1 月 3 日發(fā)表在《美國(guó)國(guó)家科學(xué)院院刊》上，研究表明，通過(guò)靶向信使 RNA，該團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)了一種化合物，可以防止有害的帕金森蛋白的產(chǎn)生。這種名為 Synucleozid 的新化合物可特異性降低 α-突觸核蛋白水平，并保護(hù)細(xì)胞免受蛋白質(zhì)錯(cuò)誤折疊形式的毒性，表明它具有預(yù)防疾病進(jìn)展的潛力。
“我們發(fā)現(xiàn)該分子在 RNA 水平和蛋白質(zhì)水平上都具有很強(qiáng)的選擇性，”Disney 說(shuō)。
“目前，帕金森氏病無(wú)法治愈，它確實(shí)是一種毀滅性疾病。我們首次發(fā)現(xiàn)了一種類(lèi)似藥物的化合物，它有可能在疾病通過(guò)全新方法進(jìn)展之前減緩它的速度，”穆拉迪安說(shuō)。她說(shuō)，這種治療對(duì)處于疾病早期、癥狀極少的人最有效。
“目前正在測(cè)試的其他幾種用于治療帕金森病的實(shí)驗(yàn)性藥物是針對(duì)非常晚期的 α-突觸核蛋白聚集體的抗體。我們希望在這些蛋白質(zhì)團(tuán)塊造成損害并導(dǎo)致疾病進(jìn)展之前首先阻止它們形成。, “ 她說(shuō)。“這種新化合物有可能做到這一點(diǎn)，并可能改變患有這種毀滅性疾病的人的生命歷程。”
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