圣裘德兒童研究醫(yī)院的一項(xiàng)分析發(fā)現(xiàn)，血友病 B 基因療法的制造和分銷成本與據(jù)報(bào)道正在考慮用于目前正在開(kāi)發(fā)的血友病基因療法的 200 萬(wàn)美元以上的價(jià)格之間存在巨大差距。
該研究在線發(fā)表在血液雜志上。它是第一個(gè)報(bào)告基因治療生產(chǎn)成本的公司。
St. Jude 研究人員開(kāi)創(chuàng)并開(kāi)發(fā)了多種疾病的基因療法，包括血友病 B。這種遺傳性出血性疾病影響了大約 30,000 人中的 1 人，主要是男性。
分析依賴于醫(yī)院自己的成本數(shù)據(jù)。研究人員計(jì)算出，針對(duì)嚴(yán)重 B 型血友病患者進(jìn)行基因治療的制造、分銷和五年隨訪的每位患者總成本為 87,198 美元。
“決定新藥價(jià)格的因素有很多。生產(chǎn)成本只是等式的一部分，雖然它們不能說(shuō)明全部情況，但在談話中經(jīng)常忽略它們，”醫(yī)學(xué)博士 Nickhill Bhakta 說(shuō)。 St. Jude 全球兒科醫(yī)學(xué)部。他和圣裘德血液學(xué)系的醫(yī)學(xué)博士 Ulrike Reiss 是共同資深作者。
近年來(lái)，美國(guó)處方藥的高成本成為頭條新聞。研究人員希望通過(guò)披露 St. Jude 成本數(shù)據(jù)，該分析將促進(jìn)圍繞價(jià)格公平以及拯救生命的療法應(yīng)該讓社會(huì)付出代價(jià)的更高透明度和基于證據(jù)的討論。
血友病 B：原因和當(dāng)前治療
血友病 B 是由因子 IX 基因中的突變引起的，該突變可能導(dǎo)致同名必需凝血蛋白的含量低于 1%，達(dá)到危險(xiǎn)的水平。對(duì)于患有嚴(yán)重疾病的人來(lái)說(shuō)，擦傷和腫塊是醫(yī)療緊急情況。
目前的療法包括以不同的配方輸注凝血因子替代療法，以預(yù)防或治療出血。根據(jù)配方，因子更換的范圍從每年約 300,000 美元到 776,000 美元不等。預(yù)防性(預(yù)防性)治療需要每周輸注數(shù)次。
標(biāo)簽： 基因療法
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