匹茲堡 UPMC 兒童醫(yī)院的研究人員發(fā)現(xiàn)，輸入臍帶血——一種現(xiàn)成的干細(xì)胞來源——安全有效地治療了 44 名出生時(shí)患有各種非癌性遺傳疾病的兒童，包括鐮狀細(xì)胞、地中海貧血、亨特綜合征、克拉伯病、異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良 (MLD) 和一系列免疫缺陷。這是迄今為止同類試驗(yàn)中規(guī)模最大的一次。
這個(gè)想法是創(chuàng)造一種相當(dāng)普遍的治療方法，而不是為所有這些罕見疾病尋求單獨(dú)的治療方法，并且這樣做對(duì)患者的風(fēng)險(xiǎn)最小。結(jié)果發(fā)表在今天的Blood Advances印刷版上。
“人們非常重視可能解決這些疾病的很酷的新技術(shù)，但是——即使它們被證明有效——大多數(shù)中心也無(wú)法獲得這些技術(shù)，”該研究的資深作者、骨科主任、醫(yī)學(xué)博士 Paul Szabolcs 說。 UPMC 兒童醫(yī)院的骨髓移植和細(xì)胞療法。“我們開發(fā)的方案更強(qiáng)大、更容易應(yīng)用，而且成本將大大降低。”
在這項(xiàng)研究中，參與者接受了儲(chǔ)存臍帶血的靜脈注射，這些臍帶血是從剛出生的健康嬰兒的臍帶和胎盤中捐獻(xiàn)的，并在需要時(shí)冷凍。
為了在骨髓中為供體干細(xì)胞騰出空間生根并防止它們被排斥，研究參與者按仔細(xì)的順序接受了低劑量的化療和免疫抑制藥物。一旦細(xì)胞融入患者體內(nèi)，這些藥物就會(huì)逐漸減少。為了讓免疫系統(tǒng)恢復(fù)正常，研究人員保留了一小部分臍帶血，并在初次輸注幾周后將其提供給參與者。
重要的是要注意，此過程不需要捐贈(zèng)者和接受者具有匹配的免疫特征。
“這對(duì)少數(shù)民族來說意義重大，”紹博爾奇說。“完美匹配的可能性非常低，但通過臍帶血移植，我們有機(jī)會(huì)在幾個(gè)月內(nèi)克服這種差異，然后逐漸減少免疫抑制劑的使用。”
總體而言，輸注后并發(fā)癥相對(duì)較輕。參與者均未出現(xiàn)嚴(yán)重的慢性移植物抗宿主病，免疫抑制導(dǎo)致的病毒感染死亡率為 5%，遠(yuǎn)低于之前的研究。
對(duì)于參與試驗(yàn)的 30 名患有代謝紊亂的兒童——酶功能不當(dāng)會(huì)導(dǎo)致體內(nèi)有害毒素的積聚——在試驗(yàn)開始前，除一名兒童外，所有兒童都表現(xiàn)出神經(jīng)發(fā)育遲緩的進(jìn)行性癥狀。在接受臍帶血的一年內(nèi)，所有這些人的酶水平都正常，并且都顯示出神經(jīng)功能衰退停止。有些人甚至開始獲得新技能。
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