在圣路易斯華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院研究人員通過(guò)其顯性遺傳阿爾茨海默病網(wǎng)絡(luò)領(lǐng)導(dǎo)的 2/3 期臨床試驗(yàn)中，一種研究性阿爾茨海默氏癥藥物減少了疾病的分子標(biāo)志物并抑制了大腦中的神經(jīng)，但沒(méi)有證明對(duì)認(rèn)知有益的證據(jù)-試驗(yàn)股(DIAN-TU)。這些結(jié)果促使試驗(yàn)負(fù)責(zé)人向參與者提供稱為 gantenerumab 的藥物，作為探索性開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展的一部分。研究人員繼續(xù)監(jiān)測(cè)接受該藥物的參與者的阿爾茨海默病指標(biāo)的變化。
DIAN-TU 研究(ClinicalTrials.gov 標(biāo)識(shí)符：NCT01760005)于 6 月 21 日發(fā)表在Nature Medicine 上，評(píng)估了兩種研究藥物的效果 - 由羅氏及其美國(guó)子公司基因泰克制造的甘特魯單抗和由禮來(lái)公司制造的 solanezumab . - 患有罕見(jiàn)的、遺傳的、早發(fā)性阿爾茨海默病的人，稱為顯性遺傳阿爾茨海默病或常染色體顯性阿爾茨海默病。這些人天生具有導(dǎo)致阿爾茨海默氏癥的突變，并且早在 30 多歲或 40 多歲時(shí)就開(kāi)始經(jīng)歷記憶力和思維能力的下降。
“Gantenerumab 對(duì)阿爾茨海默氏癥的生物標(biāo)志物產(chǎn)生了重大影響，”首席研究員 Randall J. Bateman 醫(yī)學(xué)博士、DIAN-TU 主任和華盛頓大學(xué)神經(jīng)病學(xué)杰出教授 Charles F. and Joanne Knight 說(shuō)。“該藥物將多種阿爾茨海默氏癥生物標(biāo)志物轉(zhuǎn)變?yōu)檎５哪芰Ρ砻魉鼘?duì)疾病過(guò)程產(chǎn)生了積極影響。效果足夠強(qiáng)大，我們啟動(dòng)了試驗(yàn)的開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展，因此參與者有機(jī)會(huì)繼續(xù)使用該藥物去研究它。”
在過(guò)去的幾十年里，科學(xué)家們將阿爾茨海默氏癥的發(fā)展過(guò)程中發(fā)生的變化拼湊在一起，這個(gè)過(guò)程需要 20 年或更長(zhǎng)時(shí)間。首先，蛋白質(zhì)淀粉樣蛋白 β 開(kāi)始在大腦中形成斑塊。隨后，圍繞大腦和脊髓的腦脊液中的 tau 蛋白和神經(jīng)絲輕鏈水平升高，大腦開(kāi)始萎縮。然后，在大腦中形成纏結(jié)的 tau 蛋白。只有這樣，患有這種疾病的人才會(huì)開(kāi)始表現(xiàn)出記憶力減退和意識(shí)模糊的跡象。
在這項(xiàng)研究中，52 名患者被隨機(jī)分配到 gantenerumab，這導(dǎo)致大腦中淀粉樣蛋白斑的數(shù)量減少，可溶性 tau 和磷酸化 tau 降低，并減緩了腦脊液中神經(jīng)絲輕鏈水平的上升。神經(jīng)絲輕鏈?zhǔn)欠从成窠?jīng)的標(biāo)志物?？傮w而言，該試驗(yàn)中g(shù)antenerumab的安全性與該研究藥物的其他臨床試驗(yàn)一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性問(wèn)題。
標(biāo)簽： 阿爾茨海默氏癥藥物
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