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科學家朝著開發(fā)一種新藥治療急性髓性白血病(一種罕見的血液病)邁出了令人鼓舞的一步。在今天發(fā)表在《自然》雜志上的一項研究中，劍橋大學的研究人員報告了一種針對癌癥的新治療方法，該方法針對的酶在將DNA轉化為蛋白質(zhì)方面起著關鍵作用，并可能導致新型的抗癌藥物。
我們的遺傳密碼是用DNA編寫的，但是為了生成蛋白質(zhì)(對生物體功能至關重要的分子)，首先需要將DNA轉換為RNA。蛋白質(zhì)的生產(chǎn)受到酶的控制，而酶會對RNA產(chǎn)生化學變化。有時，這些酶調(diào)節(jié)不當，產(chǎn)生過多。
在2017年發(fā)表的一項研究中，由劍橋大學米爾納治療研究所和古登研究所的托尼·庫扎里德斯(Tony Kouzarides)教授領導的研究小組表明，這種酶METTL3如何在急性髓樣白血病的發(fā)生和維持中起關鍵作用。該酶在某些細胞類型中過度表達-即過度產(chǎn)生-導致疾病。
急性髓細胞性白血病(AML)是血液中的一種癌癥，骨髓會產(chǎn)生異常的白細胞，稱為髓樣細胞，通?？杀Ｗo人體免受感染并防止組織損傷的擴散。AML迅速而積極地進行，通常需要立即進行治療，并影響兒童和成人。在英國，每年約有3,100人被診斷出患有這種疾病，其中大多數(shù)年齡超過65歲。
現(xiàn)在，與他的團隊相關的劍橋分公司STORM Therapeutics的Kouzarides教授及其同事以及惠康桑格研究所(Wellcome Sanger Institute)已經(jīng)確定了一種藥物樣分子STM2457，它可以抑制METTL3的作用。在從患有AML的個體培養(yǎng)的組織中以及在該疾病的小鼠模型中，研究小組表明，該藥物能夠阻斷由酶的過表達引起的癌癥作用。
庫扎里德斯教授說：“蛋白質(zhì)對我們的身體功能至關重要，其產(chǎn)生過程涉及使用酶將我們的DNA轉化為RNA。有時，這一過程可能會出錯，對人類健康可能造成毀滅性后果。迄今為止，還沒有人發(fā)現(xiàn)針對這一必不可少的過程以抗擊癌癥為目標。這是癌癥治療新時代的開始。”
為了研究STM2457的抗白血病潛力，研究人員在源自AML患者的細胞系上測試了該藥物，發(fā)現(xiàn)該藥物顯著降低了這些細胞的生長和增殖。它還誘導細胞凋亡-“細胞死亡”-殺死癌細胞。
研究人員將來自AML患者的細胞移植到免疫功能低下的小鼠中，以模擬這種疾病。當他們用STM2457處理小鼠時，他們發(fā)現(xiàn)它損害了移植細胞的增殖和擴展，并顯著延長了小鼠的壽命。它減少了小鼠骨髓和脾臟中白血病細胞的數(shù)量，同時沒有毒性副作用，包括對體重的影響。
劍橋大學米爾納治療研究所和惠康桑格研究所的康斯坦丁諾斯·特澤勒皮斯博士補充說：“這是一個嶄新的癌癥研究領域，也是第一個待開發(fā)的此類藥物樣分子。它在殺滅人類方面取得了成功。白血病細胞和延長小鼠的壽命是非常有希望的，我們希望最早在明年開始臨床試驗以測試患者的后代分子。
標簽： 抗癌藥
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