Dana-Farber 癌癥研究所的新研究確定了 116 個基因是多發(fā)性骨髓瘤的關鍵分子弱點。這些基因中的大多數是發(fā)現這種疾病新療法的潛在線??索。該研究發(fā)表在《自然癌癥》雜志上。
多發(fā)性骨髓瘤是一種無法治愈的血癌，它會影響漿細胞，即體內產生抗體的細胞。為了確定線索，研究小組研究了來自多發(fā)性骨髓瘤和大量非多發(fā)性骨髓瘤腫瘤類型的細胞系。他們使用 CRISPR 在每個細胞系中一個一個地禁用基因，他們確定了對多發(fā)性骨髓瘤細胞存活至關重要但對其他譜系的癌細胞不那么重要的基因。
雖然這些發(fā)現指出了骨髓瘤治療的一系列潛在目標，但它們也提出了一種不同的一般靶向治療方法——一種治療針對那些獨特的功能弱點，這些弱點將一種癌癥與所有其他類型的癌癥區(qū)分開來，無論這些漏洞是否是由基因突變引起的。
“找到這么多新的和未被充分認識的候選靶標是非常令人興奮的，”領導這項研究的丹娜—法伯癌癥研究所研究員、醫(yī)學博士 Constantine Mitsiades 說。“我們正在積極努力確定多發(fā)性骨髓瘤的新治療干預措施可以針對其中哪些。”
定義將一種癌癥類型與其他癌癥類型區(qū)分開來的功能弱點
近二十年來，尋找候選藥物靶點的主要方法開始于尋找與某種癌癥相關的突變或過表達基因，與其各自的正常細胞相比。這些技術導致了使許多患者受益的靶向癌癥治療。
然而，在這項研究中，研究人員試圖確定將骨髓瘤與其他癌癥區(qū)分開來的獨特功能弱點——不需要突變或改變。
“這項研究強調了基因對骨髓瘤細胞的選擇性至關重要，”Mitsiades 說。“如果關閉一個基因會對多發(fā)性骨髓瘤細胞造成重大損害，但不會對所有或大多數其他細胞類型造成嚴重損害，那么我們就發(fā)現了一些重要的東西。”
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