周三，5 歲的 Mary Stegmueller 將達(dá)到一個(gè)重要的里程碑。她的壽命將超過她預(yù)期的預(yù)期壽命。兩次。
在 4 歲時(shí)，來自科羅拉多州諾斯格倫的愛鬧動(dòng)物的瑪麗被賦予了 9 個(gè)月的生命。一個(gè)毀滅性的腦腫瘤正在通過她的腦干傳播它的觸手，該區(qū)域控制著呼吸、心跳和其他基本功能。
這種被稱為彌漫性腦橋腦膠質(zhì)瘤的腫瘤每年襲擊 300-400 名美國人，其中大部分是兒童，在全球范圍內(nèi)還有數(shù)千人。
自 1962 年宇航員尼爾·阿姆斯特朗 (Neil Armstrong) 2 歲的女兒死亡以來，DIPG的標(biāo)準(zhǔn)治療一直沒有改變。
但斯坦福大學(xué)研究試驗(yàn)中的 007 號患者瑪麗可能是最早重新定義 DIPG 未來的人之一。
該試驗(yàn)已經(jīng)改變了一種名為 CAR-T 的癌癥免疫療法的故事，它徹底改變了血癌的治療方法，但到目前為止，它對 90% 的癌癥(如 DIPG)都沒有效果，這些癌癥被認(rèn)為是實(shí)體瘤。
科學(xué)理論和一些孤立的例子表明 CAR-T 應(yīng)該能夠?qū)箤?shí)體瘤。但斯坦福大學(xué)本周末在新奧爾良舉行的癌癥會(huì)議上公布的最新結(jié)果是第一個(gè)顯示出一致有效性的結(jié)果。
“這是一個(gè)充滿希望的時(shí)刻，”幫助領(lǐng)導(dǎo)這項(xiàng)工作的斯坦福大學(xué)免疫學(xué)家 Crystal Mackall 博士說。
一些試驗(yàn)參與者看到他們的腫瘤縮小了 95% 或更多——這是 DIPG 從未見過的驚人成就。雖然有些人已經(jīng)死了，但大多數(shù)人的生存時(shí)間比預(yù)期的要長得多。
“它告訴你你在(正確的)道路上，繼續(xù)挖掘，”休斯頓貝勒醫(yī)學(xué)院的 CAR-T 專家 Nabil Ahmed 博士說，他沒有參與這項(xiàng)研究，但正在密切關(guān)注它。
馬薩諸塞州總醫(yī)院和哈佛醫(yī)學(xué)院的 CAR-T 和腦腫瘤專家 Marcela Maus 博士表示，這項(xiàng)工作啟發(fā)了整個(gè) CAR-T 領(lǐng)域。“這正在建立希望的案例，”她說。
現(xiàn)在還處于早期階段，并且不清楚 CAR-T 最終會(huì)取得怎樣的成功，特別是在 DIPG 和更廣泛的實(shí)體瘤中。
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