一項新的研究增加了越來越多的證據(jù)表明，類器官(實驗室培養(yǎng)的模仿患者腫瘤的細胞集合)是一種有希望的藥物發(fā)現(xiàn)途徑，可改善癌癥患者的預(yù)后，特別是罕見的癌癥，其臨床數(shù)據(jù)關(guān)于藥物有效性往往缺乏。
使用手術(shù)期間收集的患者自身組織細胞在實驗室中培養(yǎng)類器官。這些“微型腫瘤”是復(fù)制全功能結(jié)構(gòu)的更簡單、更小的身體器官或腫瘤版本。加州大學(xué)洛杉磯分校 Alice Soragni 博士實驗室的科學(xué)家們率先將它們的生長和用于研究疾病和可能的治療方法。
在周三在線發(fā)表在《科學(xué)進展》上的最新研究中，由 Soragni 博士領(lǐng)導(dǎo)的研究人員從 5 名患有罕見骨癌的脊索瘤患者身上獲取了 7 個腫瘤樣本，脊索瘤幾乎沒有治療選擇。脊索瘤是發(fā)生在骶骨或顱底的腫瘤。它們的主要治療方法是手術(shù)，但由于它們的位置，完全切除并不總是可行的，而且復(fù)發(fā)率很高。脊索瘤對常規(guī)化療沒有反應(yīng)，并且它們的罕見性(在美國每年大約每百萬人中有一個病例)使進行試驗以確定有效療法變得復(fù)雜。
“真正需要臨床相關(guān)的、個性化的模型來尋找脊索瘤和許多其他罕見癌癥的治療方法，”整形外科系助理教授和 Jonsson 綜合癌癥中心成員 Soragni 說。“由于這種癌癥非常罕見，而且可用的模型很少，我們研究它如何對潛在藥物作出反應(yīng)的能力非常有限。我們所做的是優(yōu)化一個平臺，使用來自腫瘤的細胞來生長類器官，以便能夠進行研究它們的生物學(xué)特性，并通過針對廣泛的治療方法對其進行測試來確定哪些途徑可能最有希望進行治療。”
正如新研究中報道的那樣，研究人員成功地從所有樣本中創(chuàng)建了可行的類器官。源自患者的類器官顯示出與它們所源自的實際脊索瘤腫瘤密切匹配的形態(tài)和特征，例如表達一種稱為 Ki-67 的蛋白質(zhì)，與細胞增殖相關(guān)，以及 brachyury，這是一種公認??的脊索瘤標(biāo)志物。
然后，研究人員使用類器官進行高通量藥物篩選，這是一種自動化的藥物發(fā)現(xiàn)過程，可以一次測試大量潛在的治療藥物，而不是一次測試一種藥物，從而顯著加速潛在靶點的開發(fā)和測試，以及藥物。這種類型的大規(guī)模篩選一直是藥物開發(fā)和測試的關(guān)鍵，但這是其首次應(yīng)用于源自患者的脊索瘤類器官。
通過篩選，作者確定了可能用于治療脊索瘤的幾種藥物靶點和生物學(xué)途徑。鑒于患者之間以及從同一患者收集的不同腫瘤之間的不同反應(yīng)，他們還指出了個性化方法的重要性。
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