杜克大學(xué)的生物醫(yī)學(xué)工程師已經(jīng)展示了一種基因療法，可以幫助活體小鼠的心肌細胞電激活。該方法首次展示了這種方法，其特點是設(shè)計了編碼鈉離子通道的細菌基因，并可能導(dǎo)致治療各種電性心臟病和疾病的療法。
結(jié)果于 2 月 2 日在線發(fā)表在《自然通訊》雜志上。
杜克大學(xué)生物醫(yī)學(xué)工程教授 Nenad Bursac 說：“我們能夠提高心肌細胞啟動和傳播電活動的能力，這是藥物或其他工具難以實現(xiàn)的。”“我們用于在小鼠心肌細胞中傳遞基因的方法先前已被證明可以持續(xù)很長時間，這意味著它可以有效地幫助那些努力按應(yīng)有規(guī)律地跳動的心臟。”
鈉離子通道是電興奮細胞(如心臟或腦細胞)外膜中的蛋白質(zhì)，可將電荷傳輸?shù)郊毎小Ｔ谛呐K中，這些通道告訴肌肉細胞何時收縮并傳遞指令，以便器官將血液作為一個有凝聚力的單元泵送。然而，受損的心臟細胞，無論是來自疾病還是創(chuàng)傷，通常都會失去全部或部分傳輸這些信號并參與其中的能力。
研究人員可以用來恢復(fù)這種功能的一種方法是基因治療。通過傳遞負責(zé)產(chǎn)生鈉通道蛋白的基因，該技術(shù)可以在患病細胞中產(chǎn)生更多的離子通道，以幫助提高它們的活性。
不幸的是，在哺乳動物中，鈉通道基因太大而無法適應(yīng)目前用于人類現(xiàn)代基因治療的病毒。為了解決這個問題，Bursac 和他的實驗室轉(zhuǎn)而使用更小的基因來編碼細菌中類似的鈉離子通道。雖然這些細菌基因與人類基因不同，但自從數(shù)億年前多細胞生物與細菌分化以來，進化在通道設(shè)計中保留了許多相似之處。
幾年前，Bursac 實驗室的前博士生、現(xiàn)在為 Fujifilm Diosynth Biotechnologies 工作的 Hung Nguyen 對這些細菌基因進行了突變，以便它們編碼的通道可以在人體細胞中變得活躍。在新的工作中，在讀博士生吳天宇進一步優(yōu)化了基因的內(nèi)容，并將它們與專門限制通道產(chǎn)生于心肌細胞的“啟動子”相結(jié)合。然后，研究人員通過將載有細菌基因的病毒輸送到小鼠的靜脈中以在全身傳播來測試他們的方法。
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