首個(gè)治療亨廷頓氏病的藥物在首次人體試驗(yàn)中是安全且耐受性良好的，并成功降低了神經(jīng)系統(tǒng)中有害亨廷頓蛋白的水平。
經(jīng)過(guò)十多年的臨床前開(kāi)發(fā)，這第一個(gè)減少亨廷頓藥物的人類試驗(yàn)始于2015年底，由莎拉塔布里茲教授(倫敦大學(xué)學(xué)院神經(jīng)病學(xué)研究所)領(lǐng)導(dǎo)，由電離制藥公司贊助。
該試驗(yàn)包括從英國(guó)、德國(guó)和加拿大的9個(gè)研究中心招募46名早期亨廷頓舞蹈癥患者。
每位患者接受4劑電離輻射或安慰劑，注射到脊髓液中到達(dá)大腦。隨著1/2a期試驗(yàn)，按照遞增劑量實(shí)驗(yàn)的設(shè)計(jì)，電離-htrx的劑量增加了數(shù)倍。
在整個(gè)研究過(guò)程中，獨(dú)立的安全委員會(huì)對(duì)患者的安全性進(jìn)行了監(jiān)控。
今天在試驗(yàn)結(jié)束時(shí)的公告證實(shí)，參與者對(duì)電離-htrx耐受性良好，其安全特性支持對(duì)患者進(jìn)行進(jìn)一步測(cè)試。
倫敦大學(xué)學(xué)院亨廷頓疾病中心主任、電離輻射全球首席研究員大不里士教授說(shuō)：
“這項(xiàng)試驗(yàn)的結(jié)果對(duì)亨廷頓氏病患者及其家人具有突破性的重要性。這種藥物是第一次降低神經(jīng)系統(tǒng)中有毒致病蛋白的水平。它是安全和良好的耐受性?，F(xiàn)在關(guān)鍵是迅速進(jìn)行更大規(guī)模的測(cè)試，看看這種藥物是否會(huì)減緩疾病進(jìn)展?！?
一個(gè)主要的未知因素是這個(gè)實(shí)驗(yàn)是否表明，電離-HTTRx可以降低神經(jīng)系統(tǒng)中突變亨廷頓蛋白的水平。用超靈敏檢測(cè)法測(cè)定每名患者治療前后腦脊液中的蛋白質(zhì)濃度。
不出所料，電離-HTTRx產(chǎn)生了突變亨廷頓蛋白水平的顯著劑量依賴性降低——這是導(dǎo)致亨廷頓氏病的蛋白質(zhì)在患者神經(jīng)系統(tǒng)中首次減少。
由于這些成功的結(jié)果，電離公司的合作伙伴羅氏行使了授權(quán)電離-htrx的選擇權(quán)，并承擔(dān)了進(jìn)一步開(kāi)發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)化的責(zé)任。與此同時(shí)，電離室在6月宣布，所有完成試驗(yàn)的患者將在開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展中獲得一個(gè)位置，以接收電離室-HTTRx。
正在進(jìn)行的電離-htrx計(jì)劃的測(cè)試結(jié)果和計(jì)劃將在即將召開(kāi)的科學(xué)會(huì)議上詳細(xì)介紹，并將準(zhǔn)備好供同行評(píng)審的出版物使用。
這項(xiàng)研究得到了倫敦大學(xué)學(xué)院國(guó)家衛(wèi)生研究院(NIHR)醫(yī)院生物醫(yī)學(xué)研究中心的支持，該中心是倫敦大學(xué)學(xué)院和英國(guó)國(guó)家醫(yī)療服務(wù)體系基金會(huì)信托基金的合作項(xiàng)目，由NIHR資助，旨在將科學(xué)突破轉(zhuǎn)化為更好的患者治療。
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