這項(xiàng)對(duì) golodirsen 的首次人體研究顯示了其對(duì)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥 (DMD) 患者的長(zhǎng)期安全性和生物活性。如同行評(píng)審期刊Nucleic Acid Therapeutics所述，經(jīng)批準(zhǔn)的外顯子跳躍療法旨在生產(chǎn)功能性肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白。點(diǎn)擊這里閱讀文章。
Golodirsen 在外顯子 53 跳躍式 DMD 的門診患者中進(jìn)行了測(cè)試。他們正處于與進(jìn)行性惡化和走動(dòng)功能下降相關(guān)的年齡。
來自倫敦大學(xué)學(xué)院的Francesco Muntoni 醫(yī)學(xué)博士和合著者代表 SKIP-NMD 研究組進(jìn)行了一項(xiàng)由兩部分組成的長(zhǎng)期 golodirsen 治療的 1/2 期試驗(yàn)。第 1 部分包括安全審查。第 2 部分是對(duì) golodirsen 30 mg/kg 的 168 周評(píng)估。主要終點(diǎn)是肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白表達(dá)和 6 分鐘步行測(cè)試。Golodirsen 顯著增加肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白表達(dá) 16 倍，外顯子跳躍增加 28.9 倍。3 年后，golodirsen 治療組的 6 分鐘步行測(cè)試僅下降了 99.0 米，而對(duì)照組下降了 181.4 米，25 位接受 golodirsen 治療的患者中有 2 位發(fā)生了不能走動(dòng)，而 19 位對(duì)照組患者中有 5 位發(fā)生不能走動(dòng)。
研究人員總結(jié)道：“本文提出的結(jié)果為 Golodirsen 在 DMD 下降人群中的生物活性和長(zhǎng)期安全性提供了證據(jù)，支持在正在進(jìn)行的第 3 期試驗(yàn)中對(duì) golodirsen 進(jìn)行評(píng)估。”
“這些長(zhǎng)期臨床結(jié)果數(shù)據(jù)支持這樣的論點(diǎn)，即全身給藥嗎啉代寡聚體可以顯著改善杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者的預(yù)期病程。”執(zhí)行編輯說，格雷厄姆C·帕克博士的卡曼和兒科的安·亞當(dāng)斯系，醫(yī)學(xué)院，密歇根州的兒童醫(yī)院，密歇根州底特律的韋恩州立大學(xué)醫(yī)學(xué)院。
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