聯(lián)系《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》年1月發(fā)表的新研究,威克森林再生醫(yī)學(xué)研究所的Patrick McNutt博士就是這個(gè)研究組的成員,證明了一種新的“木馬”方法在治療中可以產(chǎn)生強(qiáng)大的解毒效果。小鼠、豚鼠和獼猴的致命肉毒中毒。
此外,在同行的文章中,一個(gè)獨(dú)立的小組證明了相關(guān)藥物對(duì)小鼠有強(qiáng)大的作用。
麥克納特說(shuō):“這是科學(xué)界偶爾出現(xiàn)的時(shí)刻之一。兩個(gè)小組獨(dú)立工作,在一個(gè)長(zhǎng)期存在的問(wèn)題上表現(xiàn)出相似的結(jié)果。”“我們目前正在改進(jìn)這種藥物,以增強(qiáng)其對(duì)抗肉毒中毒的治療性能,并探索同樣的方法是否可以再次用于治療其他神經(jīng)元疾病?!?
紐約大學(xué)醫(yī)學(xué)院的康斯坦丁伊奇琴科(Konstantin Ichtchenko)在2010年提出了一種治療肉毒中毒的新型木馬策略。這種策略基于使用無(wú)毒的BoNT向癱瘓的神經(jīng)元輸送治療性抗體,阻斷野生型毒素的活性,加速癱瘓的恢復(fù)。在過(guò)去的十年中,康斯坦丁與帕特里克麥克納特(威克森林再生醫(yī)學(xué)研究所)、菲爾本德(Cytodel,Inc .)和查克舒梅克(塔夫茨大學(xué))建立了合作關(guān)系,在各種實(shí)驗(yàn)?zāi)P椭虚_(kāi)發(fā)和測(cè)試這種新藥。
肉毒桿菌神經(jīng)毒素(BoNT)是一種細(xì)菌毒素,負(fù)責(zé)引起被稱為肉毒中毒的臨床疾病。BoNT在神經(jīng)末梢發(fā)揮作用,破壞引起肌肉收縮所需的蛋白質(zhì),導(dǎo)致肌肉癱瘓,并在致死濃度下發(fā)展為呼吸停止。BoNT是已知毒性最強(qiáng)的物質(zhì),其半數(shù)致死劑量比氰化物低一百萬(wàn)倍。
由于其非凡的功效和長(zhǎng)期的效果,這種毒素被疾控中心視為1類(lèi)藥物,專門(mén)用于最危險(xiǎn)的公共威脅。這些相同的特性使BoNT成為一種高效的美容和治療藥物,具有各種臨床適應(yīng)癥(如肉毒桿菌)。盡管幾十年的努力,肉毒中毒對(duì)生活的影響沒(méi)有解藥。失敗的主要原因是毒素隱藏在神經(jīng)末梢中,這構(gòu)成了治療分子遞送的挑戰(zhàn)性目標(biāo)。
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