體外基因治療的基本程序不包括（體外基因治療）

關(guān)于體外基因治療的基本程序不包括，體外基因治療這個(gè)問(wèn)題很多朋友還不知道，今天小六來(lái)為大家解答以上的問(wèn)題，現(xiàn)在讓我們一起來(lái)看看吧！

1、基因治療:是指將人的正?；蚧蛴兄委熥饔玫幕蛲ㄟ^(guò)一定方式導(dǎo)入人體靶細(xì)胞以糾正基因的缺陷或者發(fā)揮治療作用，從而達(dá)到治療疾病目的的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)。

2、基因是攜帶生物遺傳信息的基本功能單位，是位于染色體上的一段特定序列。

3、將外源的基因?qū)肷锛?xì)胞內(nèi)必須借助一定的技術(shù)方法或載體，目前基因轉(zhuǎn)移的方法分為生物學(xué)方法、物理方法和化學(xué)方法。

4、腺病毒載體是目前基因治療最為常用的病毒載體之一。

5、基因治療的靶細(xì)胞主要分為兩大類：體細(xì)胞和生殖細(xì)胞，目前開(kāi)展的基因治療只限于體細(xì)胞。

6、基因治療目前主要是治療那些對(duì)人類健康威脅嚴(yán)重的疾病。

7、包括：遺傳?。ㄈ缪巡　⒛倚岳w維病、家庭性高膽固醇血癥等）、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾?。ㄈ鏏IDS、類風(fēng)濕等）。

8、 　 廣義的基因治療是指利用基因藥物的治療，而通常說(shuō)的狹義的基因治療是指用完整的基因進(jìn)行基因替代治療，一般用DNA序列，主要的治療途徑是體外（ex vivo）基因治療，即在體外用基因轉(zhuǎn)染病人靶細(xì)胞，然后將經(jīng)轉(zhuǎn)染的靶細(xì)胞輸入病人體內(nèi)，最終給予病人的療效物質(zhì)是基因修飾的細(xì)胞，而不是基因藥物。

9、除間接體內(nèi)法外，還可以用基因藥物進(jìn)行直接體內(nèi)途徑治療，這些基因藥物可以是完整基因，也可以是基因片段（包括DNA或RNA）；可以是替代治療，也可以是抑制性治療（包括DNA轉(zhuǎn)錄水平和mRNA翻譯水平）。

10、基因藥物不但可用于治療疾病，而且可用于預(yù)防疾病。

11、這類基因藥物治法簡(jiǎn)單易行，發(fā)展迅速，新型基因藥物不斷產(chǎn)生。

12、從1990年轉(zhuǎn)移ADA基因到現(xiàn)在的大部分基因治療臨床試驗(yàn)都是體外基因治療，先從病人體內(nèi)獲得某種細(xì)胞（例如T淋巴細(xì)胞），進(jìn)行培養(yǎng)，在體外完成基因轉(zhuǎn)移后，篩選成功轉(zhuǎn)移的細(xì)胞擴(kuò)增培養(yǎng)，然后重新輸入患者體內(nèi)。

13、這種方法雖然操作復(fù)雜，但效果較為可靠，稱其為。

14、同時(shí)，科學(xué)家們又千方百計(jì)設(shè)計(jì)出更加簡(jiǎn)便的基因治療方法。

15、例如，1994年美國(guó)科學(xué)家利用經(jīng)過(guò)修飾的腺病毒為載體，成功地將治療遺傳性囊性纖維化病的正?；騝fdr 轉(zhuǎn)入患者肺組織中。

16、這種直接往人體組織細(xì)胞中轉(zhuǎn)移基因的治病方法叫做體內(nèi)（in vivo）基因治療。

17、基因治療技術(shù)發(fā)展前景探析　　 中國(guó)醫(yī)藥研發(fā)缺乏原創(chuàng)性技術(shù)一直是中國(guó)醫(yī)藥人的心頭之痛，中國(guó)醫(yī)藥市場(chǎng)充斥著仿制藥也是不爭(zhēng)的事實(shí)。

18、但2004年1月20日，是令很多中國(guó)醫(yī)藥人心頭一振的日子，就在這＿天，擁有我國(guó)自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的基因治療藥物重組人p53腺病毒注射液獲得準(zhǔn)字號(hào)生產(chǎn)批文，這也是世界上首例獲得生產(chǎn)批文的基因治療藥物，是我國(guó)醫(yī)藥界為數(shù)不多的世界獨(dú)家之一。

19、但是，在赴原創(chuàng)技術(shù)“天使之約”的路上，中國(guó)醫(yī)藥研發(fā)還要付出更多的努力。

20、　　 神奇的基因治療藥物　　 基因治療技術(shù)的研發(fā)始于20世紀(jì)60年代，從20世紀(jì)80年代開(kāi)始有了長(zhǎng)足的進(jìn)步，有專家稱之為“最具革命性的醫(yī)療技術(shù)”。

21、目前，基因治療的靶細(xì)胞有兩大類：﹁是正在廣泛使用的體細(xì)胞基因治療，二是因能引起遺傳改變而受到限制的生殖細(xì)胞基因治療，通過(guò)基因置換、基因修復(fù)、基因修飾、基因失活、免疫調(diào)節(jié)等策略來(lái)達(dá)到治療目的.現(xiàn)在，基因治療已從單基因遺傳病擴(kuò)展到多個(gè)病種范圍(分布情況如下表)。

22、但主要是治療那些對(duì)人類健康威脅嚴(yán)重的疾病，包括：遺傳病(如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血癥等)、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病(如AIDS、類風(fēng)濕等)。

23、　　 基因治療病種分布情況　　 惡性腫瘤　　 65%　　 單基因疾病 10%　　 心血管疾?br /> 　　?%　　 傳染性疾?br /> 　　?%　　 其他疾?br /> 　　? 3%　　 標(biāo)記基因　　 6%　　 非治療性試驗(yàn) 1%　　 同傳統(tǒng)的治療方法比，基因藥物治療具備“耙向性好，副作用小，給藥方法更加特異、高效、安全，技術(shù)含量高，生產(chǎn)成本低，生產(chǎn)簡(jiǎn)單可靠，不污染環(huán)境”等突出優(yōu)點(diǎn)，許多疾病是局部組織器官結(jié)構(gòu)和功能障礙，不需全身用藥，基因治療技術(shù)保證了局部用藥的療效，這種優(yōu)勢(shì)可能會(huì)對(duì)醫(yī)療方式做出重大改變。

24、在基因?qū)用嫔线M(jìn)行治療，也讓人們對(duì)利用基因治療方法治愈常規(guī)手段無(wú)法治療的惡性疾病、解決基因缺陷問(wèn)題產(chǎn)生了豐富的聯(lián)想，甚至有專家認(rèn)為基因治療技術(shù)是“上帝賜予人類的禮物”，掌握了這種技術(shù)，人類對(duì)于掌握自身的生命狀態(tài)就有了更強(qiáng)的控制力和更大的自由度。

25、　　 基因治療藥物的這些優(yōu)點(diǎn)，也使得醫(yī)藥企業(yè)看到了其中蘊(yùn)含的商業(yè)價(jià)值，成為眾多企業(yè)投資的熱點(diǎn)，據(jù)Technology Catalysts International Corp(TC)預(yù)測(cè)，在巨大的醫(yī)療需求和治愈重大疾病潛力的驅(qū)動(dòng)下，估計(jì)基因治療產(chǎn)品的銷(xiāo)售額每年會(huì)增長(zhǎng)約1倍，2006年將達(dá)到99億美元，2008年世界基因治療產(chǎn)品的銷(xiāo)售額將達(dá)200億美元，2010年全世界基因治療市場(chǎng)潛力接近450億美元。

26、　　 國(guó)內(nèi)外眾多大型醫(yī)藥企業(yè)紛紛投巨資參與基因藥物的研究和產(chǎn)業(yè)化。

27、基因?qū)I(yè)公司從1995年的十多家公司，到1999年的約30家，2002年達(dá)300多家。

28、一些大跨國(guó)制藥公司紛紛與那些起步早、技術(shù)上形成了鮮明特點(diǎn)的中、小基因治療公司形成戰(zhàn)略合作，以便爭(zhēng)奪未來(lái)的新興市場(chǎng)。

29、　　 2003年9月17日美國(guó)introgen公司的基因治療產(chǎn)品Advexin(腺病毒攜帶野生型P53，Ad-P53)獲美國(guó)FDA的快速通道審定，使introgen公司股票大升22%。

30、目前正在研發(fā)的這類產(chǎn)品主要用于治療癌癥、艾滋病、心血管疾病、囊纖維變性、血友病A和高歇氏病。

31、由于基因治療技術(shù)對(duì)心血管病的治療有良好適用性，預(yù)計(jì)到2008年，這個(gè)領(lǐng)域的增長(zhǎng)速度會(huì)最快。

32、艾滋病和與艾滋病有關(guān)疾病的基因治療市場(chǎng)潛力巨大，預(yù)計(jì)2008年用于HIV／AIDS的基因治療產(chǎn)品的銷(xiāo)售額將達(dá)到1.42億美元。

33、　　 追尋和“天使”的約會(huì)　　 作為治愈疾病有效手段的基因療法，充滿著無(wú)窮的“魅力”。

34、各種治療失敗的情況對(duì)基因治療確實(shí)是一個(gè)重大打擊，但科學(xué)研究就是要從“鋪滿鮮花的陷阱”中間踏出一條光明大道。

35、美國(guó)基因療法學(xué)會(huì)的專家發(fā)表聲明認(rèn)為，基因療法雖然處于“艱難”階段，但依然大有前途，最終將證明其好處大于風(fēng)險(xiǎn)。

36、意大利科學(xué)家和美國(guó)科學(xué)家聯(lián)合進(jìn)行研究，探索利用健康的基因來(lái)填補(bǔ)或替代艾滋病患者身上缺失或病變的基因療法治療艾滋病。

37、　　 基因治療在臨床上能實(shí)際應(yīng)用，同其他治療方法一樣，都必須符臺(tái)下列條件：有效性、安全性、經(jīng)濟(jì)性、容易操作等；作為一種新興的治療手段，基因治療方法還必須從科學(xué)的觀點(diǎn)可以預(yù)測(cè)優(yōu)于其它治療方法。

38、基因治療的最終目的為同源基因重組及特定的基因?yàn)槟繕?biāo)，將其殖入細(xì)胞核內(nèi)。

39、這種操作技術(shù)涉及的技術(shù)難題很多，要想實(shí)現(xiàn)需要研究很長(zhǎng)時(shí)間。

40、現(xiàn)在所遭遇到的困難主要有：以反轉(zhuǎn)錄病毒為代表的載體，基因殖入效率偏低，基因殖人后調(diào)控表現(xiàn)的困難。

41、又如腺病毒載體等，基因殖入后所表現(xiàn)的時(shí)間短，而且缺乏對(duì)反轉(zhuǎn)錄病毒載體以外載體的安全性評(píng)估。

42、　　 具體說(shuō)來(lái)，當(dāng)前在基因治療研究中急需解決的問(wèn)題主要有：　　 提供更多可供利用的基因：目前有治療價(jià)值的基因太少。

43、基因治療是導(dǎo)入外源基因以達(dá)到治療目的的新型醫(yī)療方法。

44、以惡性腫瘤為例，能抑制腫瘤生長(zhǎng)的基因?yàn)閿?shù)不多；遺傳病中多基因疾病的基因尚不清楚，因此難以達(dá)到治療目的。

45、　　 設(shè)計(jì)定向整合的載體：目前導(dǎo)入基因的手段不理想。

46、基因治療的基因?qū)胧侄我笫歉咝?dǎo)入，而且能定向地導(dǎo)入體內(nèi)某種細(xì)胞。

47、已有手段均屬低效和無(wú)導(dǎo)向性。

48、因此，即使導(dǎo)入的基因有治病效果，但由于不能有效地導(dǎo)入，效果也會(huì)大受影響。

49、　　 如何高效持續(xù)表達(dá)導(dǎo)入基因：導(dǎo)入基因現(xiàn)有的表達(dá)量還太低，如血友病B的基因治療，凝血因子9的表達(dá)量只有正常人的5%，若能達(dá)到10%，則治療效果會(huì)大大提高。

50、　　 導(dǎo)入的基因缺乏可控性：如要導(dǎo)入一個(gè)胰島素基因在體內(nèi)分泌胰島素目前是可以做到的，但是若導(dǎo)入的胰島素基因整天在分泌胰島素而不受機(jī)體內(nèi)血糖濃度和激素的調(diào)控，將會(huì)造成嚴(yán)重后果。

51、因此，急需解決如何對(duì)導(dǎo)入基因的表達(dá)實(shí)現(xiàn)可控調(diào)節(jié)。

52、　　 靶細(xì)胞類型的選擇和細(xì)胞移植技術(shù)的改進(jìn)。

53、　　 需要更有效的動(dòng)物模型來(lái)獲得性疾病和遺傳性疾病的基因治療。

54、　　 基因轉(zhuǎn)移中的副作用和抗體形成的問(wèn)題。

55、截止到目前科學(xué)家們還做不到修補(bǔ)基因，僅能做到正常基因的補(bǔ)充，也就因?yàn)槿绱?，其治療?duì)象就會(huì)受到限制。

56、對(duì)癌癥患者的治療，目前仍然以副作用較多的抗癌藥物為主。

57、　　 如果上述這些問(wèn)題得以解決，基因治療的優(yōu)勢(shì)將會(huì)顯現(xiàn)無(wú)疑。

58、(未完)。

本文分享完畢，希望對(duì)大家有所幫助。

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