關于基因治療的概念是什么,基因治療的概念這個問題很多朋友還不知道,今天小六來為大家解答以上的問題,現(xiàn)在讓我們一起來看看吧!
1、基因治療的定義:基因治療簡單講,就是用基因來治病,比如身體內一個基因發(fā)生了突變引起了疾病,就用一個新的正確的基因來取代或是補充它。
2、理論上,這樣的策略不僅可以治療、還可以治愈無數(shù)的人類遺傳疾病,但實際上,開發(fā)安全有效的基因治療卻非常困難。
3、視神經(jīng)損傷后,其所處的微環(huán)境也會發(fā)生變化,有些成分的改變具有保護視神經(jīng)的作用,比如CNTF、BDNF、NT一4/5等,這些細胞因子在視神經(jīng)損傷后,可以增強視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞的存活能力。
4、如果象普通給藥的方式將這些細胞因子注射到眼內,這種作用會非常短暫,因次科學家們試想采用基因治療的方法,將這些細胞因子裝載在病毒或其它非病毒載體上導入眼內,希望能發(fā)揮持久穩(wěn)定的保護作用。
5、反過來,對一些神經(jīng)生長有抑制作用的基因,則采用抑制基因表達的方法使其作用減弱,從而間接促進神經(jīng)損傷的修復,這種療法不僅能使視神經(jīng)損傷得到治療,而且亦能使各種視網(wǎng)膜變性患者受益。
6、 目前這些想法已經(jīng)在細胞試驗和動物試驗得到驗證,但在實際應用中還存在一些阻礙,其中基因載體的選擇仍然是核心問題:非病毒載體轉染的效果和特異性均不理想,且玻璃體也會影響這些高分子聚合物向細胞的擴散;而病毒載體存在轉移特異性的問題,對視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞的轉染率差異很大,另外免疫反應、毒性作用,以及及無法避免的玻璃體腔注射帶來的損傷都是需要解決的問題。
7、因此,基因治療的臨床應用,尚需進一步深入的研究。
本文分享完畢,希望對大家有所幫助。
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