關(guān)于基因治療的概念是什么，基因治療的概念這個(gè)問(wèn)題很多朋友還不知道，今天小六來(lái)為大家解答以上的問(wèn)題，現(xiàn)在讓我們一起來(lái)看看吧！
1、基因治療的定義：基因治療簡(jiǎn)單講，就是用基因來(lái)治病，比如身體內(nèi)一個(gè)基因發(fā)生了突變引起了疾病，就用一個(gè)新的正確的基因來(lái)取代或是補(bǔ)充它。
2、理論上，這樣的策略不僅可以治療、還可以治愈無(wú)數(shù)的人類遺傳疾病，但實(shí)際上，開(kāi)發(fā)安全有效的基因治療卻非常困難。
3、視神經(jīng)損傷后，其所處的微環(huán)境也會(huì)發(fā)生變化，有些成分的改變具有保護(hù)視神經(jīng)的作用，比如CNTF、BDNF、NT一4／5等，這些細(xì)胞因子在視神經(jīng)損傷后，可以增強(qiáng)視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞的存活能力。
4、如果象普通給藥的方式將這些細(xì)胞因子注射到眼內(nèi)，這種作用會(huì)非常短暫，因次科學(xué)家們?cè)囅氩捎没蛑委煹姆椒ǎ瑢⑦@些細(xì)胞因子裝載在病毒或其它非病毒載體上導(dǎo)入眼內(nèi)，希望能發(fā)揮持久穩(wěn)定的保護(hù)作用。
5、反過(guò)來(lái)，對(duì)一些神經(jīng)生長(zhǎng)有抑制作用的基因，則采用抑制基因表達(dá)的方法使其作用減弱，從而間接促進(jìn)神經(jīng)損傷的修復(fù)，這種療法不僅能使視神經(jīng)損傷得到治療，而且亦能使各種視網(wǎng)膜變性患者受益。
6、 目前這些想法已經(jīng)在細(xì)胞試驗(yàn)和動(dòng)物試驗(yàn)得到驗(yàn)證，但在實(shí)際應(yīng)用中還存在一些阻礙，其中基因載體的選擇仍然是核心問(wèn)題：非病毒載體轉(zhuǎn)染的效果和特異性均不理想，且玻璃體也會(huì)影響這些高分子聚合物向細(xì)胞的擴(kuò)散；而病毒載體存在轉(zhuǎn)移特異性的問(wèn)題，對(duì)視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞的轉(zhuǎn)染率差異很大，另外免疫反應(yīng)、毒性作用，以及及無(wú)法避免的玻璃體腔注射帶來(lái)的損傷都是需要解決的問(wèn)題。
7、因此，基因治療的臨床應(yīng)用，尚需進(jìn)一步深入的研究。
本文分享完畢，希望對(duì)大家有所幫助。
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