導(dǎo)讀 研究人員在人類基因療法的一篇新文章中報告了基因療法治療常見常染色體隱性遺傳病 alpha 1-抗胰蛋白酶 (AAT) 缺乏癥的安全性。在 ATT
研究人員在人類基因療法的一篇新文章中報告了基因療法治療常見常染色體隱性遺傳病 alpha 1-抗胰蛋白酶 (AAT) 缺乏癥的安全性。
在 ATT 缺乏癥中，中性粒細(xì)胞蛋白酶會破壞肺實質(zhì)，即參與氣體交換的肺部分。結(jié)果是肺氣腫早期發(fā)作的高風(fēng)險。來自 Weill Cornell Medicine 的醫(yī)學(xué)博士 Ronald Crystal 和合著者開發(fā)了一種基于腺相關(guān)病毒 (AAV) 血清型 8 的 AAT 缺陷基因療法，該療法編碼 AAT 的工程變體。在當(dāng)前的研究中，他們評估了與對照小鼠相比，在小鼠中以三種劑量靜脈注射這種稱為 AAV8hAAT (AVL) 的基因療法的安全性。
“數(shù)據(jù)表明，AAV8hAAT(AVL) 靜脈內(nèi)給藥是安全的，任何劑量的 AAV8hAAT(AVL) 載體都沒有明顯的副作用，”研究人員總結(jié)道。這些發(fā)現(xiàn)“符合進(jìn)行臨床研究的要求”。
“提高基因治療載體的效力是開發(fā)在制造安全且可行的劑量下有效的療法的關(guān)鍵一步，”主編 Terence R. Flotte 醫(yī)學(xué)博士、Celia 和 Isaac Haidak 醫(yī)學(xué)教育教授和馬薩諸塞大學(xué)醫(yī)學(xué)院院長、教務(wù)長和常務(wù)副校長。“鑒于幫助這些患者所需的高水平循環(huán)抗蛋白酶活性，實現(xiàn) AAT 缺乏癥尤為重要。”
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