由西北大學(xué)的兩名科學(xué)家發(fā)明和開發(fā)的用于治療 ALS(肌萎縮側(cè)索硬化癥)的實(shí)驗(yàn)藥物 NU-9 的新研究表明，它比現(xiàn)有 FDA 批準(zhǔn)的治療該疾病的藥物更有效。
更重要的是，NU-9 與這些藥物利魯唑和依達(dá)拉奉聯(lián)合使用時(shí)具有增強(qiáng)的效果。該藥物由西北大學(xué)的 Patrick G. Ryan/Aon 教授 Richard B. Silverman 發(fā)明，動(dòng)物研究由西北大學(xué) Feinberg 醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病學(xué)副教授 P. Hande Ozdinler 進(jìn)行。
最近發(fā)表在《科學(xué)報(bào)告》上的這項(xiàng)研究表明，NU-9 延長了 SOD1 ALS 小鼠模型中患病上運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的軸突。這一關(guān)于延長患病神經(jīng)元軸突的新發(fā)現(xiàn)進(jìn)一步說明了 NU-9 的益處。
軸突是上運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的一部分，連接大腦和脊髓，形成皮質(zhì)脊髓束，在 ALS 患者中退化。惡化的軸突導(dǎo)致 ALS 患者迅速而致命的癱瘓。
“對于一種有效的藥物，重要的是該藥物改善軸突生長和軸突健康，”共同主要研究作者 Ozdinler 說。“這對于連接大腦和脊髓以及恢復(fù)患者退化的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元回路非常重要。”
在 ALS 中，大腦中的運(yùn)動(dòng)起始神經(jīng)細(xì)胞(上運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元)和脊髓中的肌肉控制神經(jīng)細(xì)胞(下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元)死亡。
在去年發(fā)表的研究中，西北大學(xué)的科學(xué)家們表明，NU-9 改善了導(dǎo)致上運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元在 ALS 中患病的兩個(gè)重要因素：蛋白質(zhì)錯(cuò)誤折疊和細(xì)胞內(nèi)的蛋白質(zhì)聚集。這兩種因素都會(huì)對神經(jīng)元產(chǎn)生毒性，并且在 ALS 患者和整體神經(jīng)退行性變中很常見。該研究表明，在兩種不同的 ALS 小鼠模型中，經(jīng)過 60 天的治療，NU-9 化合物阻止了神經(jīng)元的大量退化，以至于患病的神經(jīng)元變得與健康的對照神經(jīng)元相似。
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