一種拯救生命的治療門克斯病(一種幼兒缺銅癥)的解決方案是德克薩斯 A&M 大學系統(tǒng)通過德克薩斯 A&M AgriLife Research 的知識產(chǎn)權和商業(yè)化辦公室以及位于加利福尼亞的一家許可協(xié)議的核心。生物制藥公司Engrail Therapeutics。
由農(nóng)業(yè)與生命科學學院生物化學與生物物理學系副教授 Vishal Gohil 博士領導的德克薩斯 A&M 大學研究小組負責這一發(fā)現(xiàn)。
門克斯病是一種遺傳性、致命的兒科疾病，由體內(nèi)膳食銅的吸收和分布受損引起。這種疾病主要影響神經(jīng)系統(tǒng)，通常在生命的最初幾個月表現(xiàn)出來，隨著時間的推移迅速發(fā)展。癥狀包括頭發(fā)稀疏易碎、生長緩慢或無法茁壯成長，以及癲癇發(fā)作。其他特征可能包括肌張力低、面部特征下垂以及發(fā)育和智力障礙。
“目前還沒有批準的門克斯病治療方法，”Gohil 說。
Gohil 的實驗室發(fā)現(xiàn)，一種實驗性藥物化合物 Elesclomol 可用于改善大腦等關鍵器官的銅水平，并可能為與銅缺乏相關的疾病(如門克斯病)提供潛在的治療方法。
Engrail Therapeutics 是一家專注于以患者為中心的療法的收購、開發(fā)和商業(yè)化的神經(jīng)科學公司，它意識到了 Gohil 的發(fā)現(xiàn)。該公司迅速與 Texas A&M AgriLife 的知識產(chǎn)權和商業(yè)化辦公室就使用 Elesclomol 治療線粒體銅代謝障礙的知識產(chǎn)權許可權展開了討論。
“幾家公司聯(lián)系我們，對 Gohil 博士的發(fā)現(xiàn)感興趣，”AgriLife 知識產(chǎn)權和商業(yè)化總監(jiān) Janie Hurley 說。“在我們與 Engrail 的討論中，很明顯，這家公司有能力和熱情看到這一發(fā)現(xiàn)進一步發(fā)展成為一種潛在的治療方法，為那些患有這種毀滅性疾病的家庭帶來希望。”
根據(jù)他們的許可協(xié)議，Engrail 現(xiàn)在領導開發(fā)用于治療門克斯病的 Elesclomol-copper 復合物，而 AgriLife Research 通過贊助的研究資助繼續(xù)進行臨床前研究。
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