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美國國立衛(wèi)生研究院 (NIH) 領導的一項臨床試驗顯示，針對一種從兒童早期開始的罕見神經(jīng)退行性疾病(稱為巨軸突 (GAN))的研究性基因療法具有良好的耐受性，并顯示出治療效果。
目前，GAN 尚無治療方法，該病通常在 30 歲時致命。 14 名年齡在 6 至 14 歲的 GAN 兒童在 NIH 臨床中心接受了基因轉移療法治療，然后進行了大約六年的隨訪以評估安全性。早期臨床試驗的結果發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上。
基因療法使用改良病毒將有缺陷的 GAN 基因的功能副本傳遞到體內的神經(jīng)細胞。這是首次將基因療法直接注入脊髓液中，使其能夠針對 GAN 中受影響的運動和感覺神經(jīng)元。在某些劑量水平下，治療似乎可以減緩運動功能下降的速度。
研究結果還表明，某些患者的感覺神經(jīng)可能會再生。試驗結果早期表明該療法可能具有良好的安全性和耐受性，并且可以幫助患有快速進展性疾病的患者。
“這項研究中的一個驚人發(fā)現(xiàn)是，在 GAN 中最早受到影響的感覺神經(jīng)在一些患者中開始再次‘醒來’，”神經(jīng)肌肉和神經(jīng)遺傳學高級作者兼主任 Carsten G. Bonnemann 醫(yī)學博士說。美國國立衛(wèi)生研究院 (NIH) 下屬的國家神經(jīng)疾病和中風研究所 (NINDS) 兒童疾病科。 “我認為這標志著第一次表明，受遺傳退行性疾病影響的感覺神經(jīng)實際上可以通過這樣的基因療法來挽救。”
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