Karolinska Institutet 的研究人員等研究了添加一種既定藥物作為治療急性髓性白血病 (AML) 的新型靶向治療的益處。結(jié)果表明，藥物羥基脲可以以相對較低的成本提高治療效果。該研究發(fā)表在《內(nèi)科學(xué)雜志》上，可能對癌癥治療產(chǎn)生重大影響，包括在低收入國家。
急性髓性白血病(AML) 是一種侵襲性血癌，死亡率很高，每年在瑞典影響約 350 人。髓性白血病 (AML) 診斷后的 5 年相對生存率為 30%。死亡率高的一個原因是對化療的反應(yīng)往往不足，很大一部分患者在治療后幾個月到幾年會復(fù)發(fā)。
SAMHD1 是白血病細胞中的蛋白質(zhì)，已被證明是對用于治療 AML 和其他血癌的藥物阿糖胞苷的抗性因子。卡羅林斯卡學(xué)院和卡羅林斯卡大學(xué)醫(yī)院的研究人員開展的一項轉(zhuǎn)化研究項目表明，抑制癌細胞生長的藥物羥基脲也能抑制 SAMHD1，從而使阿糖胞苷化療更有效。
更有效地殺死白血病細胞
結(jié)果基于一項包括 9 名 AML 患者的研究，其中標準療法補充了羥基脲以增強阿糖胞苷的作用。該研究于 2020 年 10 月至 2021 年 3 月期間進行。
“我們的研究結(jié)果非常有希望。所有患者對治療的反應(yīng)都非常好，羥基脲的添加耐受性良好。我們同時也在實驗室驗證了這種組合產(chǎn)生了更高濃度的活性細胞毒劑該研究的第一作者、卡羅林斯卡醫(yī)學(xué)院哈丁格醫(yī)學(xué)系研究員、哈丁格卡羅林斯卡大學(xué)醫(yī)院血液學(xué)高級醫(yī)師 Martin Jädersten 說。
開發(fā)一種新藥可能需要 15 年以上的時間，而一種藥物的壽命少于 15 年的情況并不少見。在這種情況下，研究人員能夠在短短五年內(nèi)從發(fā)現(xiàn)到發(fā)表臨床試驗。
“羥基脲以前曾被用作白血病的緩解療法，但我們現(xiàn)在將其用于新目的——作為現(xiàn)代精準藥物。由于我們能夠重新利用已經(jīng)存在和批準的藥物，每位患者的額外費用將是幾百克朗，即大約相當于一包止痛藥。這也意味著世界上資源較少的國家都可以使用這種治療方法，”該研究的最后一位作者、醫(yī)學(xué)部研究員 Nikolas Herold 說婦女和兒童健康，卡羅林斯卡學(xué)院和兒科腫瘤學(xué)兒科醫(yī)生，索爾納的 Astrid Lindgren 兒童醫(yī)院。
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