國家衛(wèi)生研究院的體細(xì)胞基因編輯協(xié)會在4月8日出版的《自然》雜志上發(fā)表了一篇文章,詳細(xì)介紹了他們在全國范圍內(nèi)開發(fā)更安全,更有效的方法來編輯與疾病相關(guān)的體細(xì)胞基因組的努力的進展。并減輕了因基因改變而引起的疾病負(fù)擔(dān)。
基因編輯使科學(xué)家能夠修改生物體DNA的各個部分,被認(rèn)為是治療多種遺傳疾病的一種有前途的治療方法。在過去的幾十年中,實驗室取得了許多進步,但是在將基因編輯技術(shù)廣泛應(yīng)用到患者群體中之前,仍然需要克服許多挑戰(zhàn)。體細(xì)胞基因編輯協(xié)會(SCGE)于2018年啟動,召集了該領(lǐng)域的一些領(lǐng)先研究人員以促進發(fā)現(xiàn)并加速實驗室中體細(xì)胞基因編輯進展到臨床環(huán)境的翻譯。
NIH將在六年內(nèi)向SCGE撥款約1.9億美元,以實現(xiàn)基因編輯的潛力。最終結(jié)果將是一個免費提供的工具包,它將為生物醫(yī)學(xué)研究界提供有關(guān)基因組編輯器以及用于傳遞和跟蹤基因編輯分子的方法的經(jīng)過嚴(yán)格評估的信息。
卡內(nèi)基梅隆大學(xué)化學(xué)教授丹尼斯·賴(Danith Ly)于2019年加入該聯(lián)盟,他說:“國立衛(wèi)生研究院意識到,對于研究基因編輯的所有人來說,實現(xiàn)共同目標(biāo)至關(guān)重要。細(xì)胞,我們正在對每一個細(xì)胞進行分類。最終,我們?yōu)橄胍獙⒒蚓庉嫀Ыo患者的人們提供了非常有價值的,經(jīng)過嚴(yán)格評估的資源。”
盡管該聯(lián)盟的大部分工作都集中在與CRISPER-Cas相關(guān)的系統(tǒng)上,但SCGE指出,繼續(xù)開發(fā)其他系統(tǒng)很重要。他們特別挑出了卡內(nèi)基·梅隆(Carnegie Mellon)的Ly和耶魯大學(xué)(Yale University)的彼得·格拉澤(Peter Glazer)開發(fā)的基于肽核酸的基因編輯技術(shù)。
該財團寫道:“盡管SCGE內(nèi)部非常關(guān)注CRISPR-Cas相關(guān)系統(tǒng),但繼續(xù)探索替代系統(tǒng)至關(guān)重要,部分原因是它們的傳遞潛力以及生物學(xué)或免疫學(xué)反應(yīng)可能有所不同。”在大自然中。
標(biāo)簽: 基因編輯
免責(zé)聲明:本文由用戶上傳,如有侵權(quán)請聯(lián)系刪除!