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基于PNA的基因編輯技術(shù)可以促進基因發(fā)現(xiàn)

導(dǎo)讀 在4月8日出版的《自然》雜志上的一篇文章中,國立衛(wèi)生研究院的體細胞基因編輯聯(lián)合會詳細介紹了其在全國范圍內(nèi)開發(fā)更安全,更有效的方法來編

在4月8日出版的《自然》雜志上的一篇文章中,國立衛(wèi)生研究院的體細胞基因編輯聯(lián)合會詳細介紹了其在全國范圍內(nèi)開發(fā)更安全,更有效的方法來編輯與疾病相關(guān)的體細胞基因組的努力的進展并減輕了因基因改變而引起的疾病負擔(dān)。

基因編輯使科學(xué)家能夠修改生物體DNA的各個部分,被認為是治療多種遺傳疾病的有前途的方法。在過去的幾十年中,實驗室取得了許多進步,但是在將基因編輯技術(shù)廣泛應(yīng)用到患者群體中之前,仍然需要克服許多挑戰(zhàn)。

體細胞基因編輯協(xié)會(SCGE)于2018年啟動,召集了該領(lǐng)域的一些領(lǐng)先研究人員以促進發(fā)現(xiàn)并加速實驗室中體細胞基因編輯進展到臨床環(huán)境的翻譯。

NIH將在六年內(nèi)向SCGE撥款約1.9億美元,以實現(xiàn)基因編輯的潛力。最終結(jié)果將是一個免費提供的工具包,它將為生物醫(yī)學(xué)研究界提供有關(guān)基因組編輯器以及用于傳遞和跟蹤基因編輯分子的方法的經(jīng)過嚴格評估的信息。

NIH意識到,對于研究基因編輯的所有人來說,共同努力以實現(xiàn)一個共同目標(biāo)至關(guān)重要。我們正在設(shè)計可進入細胞的分子,并對每個分子進行分類。對于那些希望將基因編輯帶給患者的人來說,我們最終將獲得非常有價值的,經(jīng)過嚴格評估的資源。”

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