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基于PNA的基因編輯技術(shù)可以促進(jìn)基因發(fā)現(xiàn)

導(dǎo)讀 在4月8日出版的《自然》雜志上的一篇文章中,國立衛(wèi)生研究院的體細(xì)胞基因編輯聯(lián)合會(huì)詳細(xì)介紹了其在全國范圍內(nèi)開發(fā)更安全,更有效的方法來編

在4月8日出版的《自然》雜志上的一篇文章中,國立衛(wèi)生研究院的體細(xì)胞基因編輯聯(lián)合會(huì)詳細(xì)介紹了其在全國范圍內(nèi)開發(fā)更安全,更有效的方法來編輯與疾病相關(guān)的體細(xì)胞基因組的努力的進(jìn)展并減輕了因基因改變而引起的疾病負(fù)擔(dān)。

基因編輯使科學(xué)家能夠修改生物體DNA的各個(gè)部分,被認(rèn)為是治療多種遺傳疾病的有前途的方法。在過去的幾十年中,實(shí)驗(yàn)室取得了許多進(jìn)步,但是在將基因編輯技術(shù)廣泛應(yīng)用到患者群體中之前,仍然需要克服許多挑戰(zhàn)。

體細(xì)胞基因編輯協(xié)會(huì)(SCGE)于2018年啟動(dòng),召集了該領(lǐng)域的一些領(lǐng)先研究人員以促進(jìn)發(fā)現(xiàn)并加速實(shí)驗(yàn)室中體細(xì)胞基因編輯進(jìn)展到臨床環(huán)境的翻譯。

NIH將在六年內(nèi)向SCGE撥款約1.9億美元,以實(shí)現(xiàn)基因編輯的潛力。最終結(jié)果將是一個(gè)免費(fèi)提供的工具包,它將為生物醫(yī)學(xué)研究界提供有關(guān)基因組編輯器以及用于傳遞和跟蹤基因編輯分子的方法的經(jīng)過嚴(yán)格評(píng)估的信息。

NIH意識(shí)到,對(duì)于研究基因編輯的所有人來說,共同努力以實(shí)現(xiàn)一個(gè)共同目標(biāo)至關(guān)重要。我們正在設(shè)計(jì)可進(jìn)入細(xì)胞的分子,并對(duì)每個(gè)分子進(jìn)行分類。對(duì)于那些希望將基因編輯帶給患者的人來說,我們最終將獲得非常有價(jià)值的,經(jīng)過嚴(yán)格評(píng)估的資源。”

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