根據(jù)錫達(dá)斯-西奈研究中心的一項(xiàng)研究，一種有望通過消除遺傳缺陷來治療遺傳性疾病的新技術(shù)首次被證明可以阻止患有遺傳性失明的老鼠的視網(wǎng)膜變性。
西達(dá)斯-西奈理事會(huì)再生醫(yī)學(xué)研究所的一個(gè)研究小組專注于遺傳性色素性視網(wǎng)膜炎，這是一種可能導(dǎo)致失明的退行性眼病，目前尚無已知的治療方法。研究人員使用一種稱為 CRISPR/Cas9 的技術(shù)來消除導(dǎo)致失明疾病的基因突變。CRISPR/Cas9 改編自細(xì)菌用來對抗入侵病毒的策略。盡管這項(xiàng)研究涉及老鼠，但由于其對人類的潛在影響，它是一個(gè)重要的里程碑。
該研究所眼科項(xiàng)目研究科學(xué)家、生物醫(yī)學(xué)副教授王少梅博士說：“我們的數(shù)據(jù)表明，隨著進(jìn)一步發(fā)展，有可能利用這種基因編輯技術(shù)來治療遺傳性視網(wǎng)膜色素變性患者。”科學(xué)。王是該研究的資深作者，發(fā)表在《分子治療》雜志上。
根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院的數(shù)據(jù)，色素性視網(wǎng)膜炎是一類疾病，患者在早期階段會(huì)出現(xiàn)夜盲癥，并伴有視網(wǎng)膜萎縮和色素變化、視野縮小并最終失明。雖然總體上很罕見，但它是最常見的視網(wǎng)膜遺傳性疾病之一，在美國和歐洲約有四千分之一的人受到影響。Cedars-Sinai 科學(xué)家用來治療色素性視網(wǎng)膜炎的 CRISPR/Cas9 技術(shù)已被基因研究人員使用了不到五年。那時(shí)，它使基因組編輯過程變得更容易、更可靠和更便宜，從而改變了基因組編輯科學(xué)。
該技術(shù)改編自細(xì)菌用來阻止入侵病毒的系統(tǒng)。細(xì)菌首先將入侵者的部分遺傳密碼復(fù)制到特殊的核糖核酸(RNA)序列中，該序列充當(dāng)信使來執(zhí)行代碼的指令。當(dāng)病毒卷土重來時(shí)，RNA 會(huì)與一種名為 Cas9 的蛋白質(zhì)結(jié)合，引導(dǎo)其找到病毒中的匹配基因。該蛋白質(zhì)使該基因失效。通過修改這個(gè)系統(tǒng)，科學(xué)家可以對 Cas9 進(jìn)行編程，以打開或關(guān)閉選定的基因，或者重寫遺傳密碼。(CRISPR 代表成簇規(guī)則間隔短回文重復(fù)，是參與此過程的 DNA 序列類型。)
在這項(xiàng)研究中，Cedars-Sinai 的研究人員設(shè)計(jì)了一種 CRISPR/Cas9 系統(tǒng)來去除導(dǎo)致眼睛感光細(xì)胞喪失的突變基因。他們將這個(gè)系統(tǒng)注射到年輕的實(shí)驗(yàn)室老鼠體內(nèi)，這些老鼠被設(shè)計(jì)成模型一種被稱為常染色體顯性遺傳的色素性視網(wǎng)膜炎，其中涉及這種突變基因。單次注射后，通過視運(yùn)動(dòng)反射測量，與對照組相比，老鼠能夠看得更清楚，視運(yùn)動(dòng)反射包括轉(zhuǎn)動(dòng)頭部以響應(yīng)不同亮度的移動(dòng)條紋。
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