由科技大學(xué) (HKUST)科學(xué)家領(lǐng)導(dǎo)的國(guó)際研究小組開(kāi)發(fā)了一種使用全腦基因組編輯技術(shù)的新策略，可以減少轉(zhuǎn)基因 AD 小鼠模型中的阿爾茨海默病 (AD) 病理。這項(xiàng)先進(jìn)技術(shù)提供了巨大的潛力，可以轉(zhuǎn)化為 AD 患者的新型長(zhǎng)效治療方法。
僅在中國(guó)，估計(jì)就有超過(guò) 500,000 名患者患有遺傳性 AD——家族性阿爾茨海默病 (FAD)，這是一種與家族史高度相關(guān)的先天性 AD。盡管 FAD 有明確的遺傳原因，并且可以在認(rèn)知問(wèn)題出現(xiàn)之前被診斷出來(lái)，但目前還沒(méi)有有效的治療方法。
使用基因組編輯技術(shù)[1]作為由遺傳突變引起的疾病(如 FAD)的治療策略具有巨大的潛力。它對(duì)于在癥狀出現(xiàn)之前糾正引起疾病的基因突變特別有用，因此它被認(rèn)為是“一勞永逸”的治療方法，因?yàn)樗男Ч梢猿掷m(xù)一生。然而，一些障礙阻礙了它的臨床開(kāi)發(fā)和應(yīng)用——最顯著的是缺乏一種有效、高效和非侵入性的方法來(lái)將基因組編輯劑輸送到大腦中。此外，現(xiàn)有的基因組編輯技術(shù)無(wú)法在整個(gè)大腦中產(chǎn)生有益的結(jié)果。
近日，科大研究與發(fā)展副校長(zhǎng)葉南希教授領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)了一種新的基因組編輯系統(tǒng)，不僅可以跨越血腦屏障，還可以為整個(gè)系統(tǒng)提供優(yōu)化的基因組編輯工具。腦。該策略使用新設(shè)計(jì)的基因組編輯載體，通過(guò)單次非侵入性靜脈注射實(shí)現(xiàn)高效的全腦基因組編輯。這有效地破壞了 AD 小鼠模型中由 FAD 引起的突變，并改善了整個(gè)大腦的 AD 病理，為該疾病的新療法開(kāi)發(fā)鋪平了道路。
同時(shí)，研究小組還在小鼠模型中發(fā)現(xiàn)，淀粉樣蛋白(一種被認(rèn)為是驅(qū)動(dòng) AD 神經(jīng)的蛋白質(zhì))在治療后 6 個(gè)月內(nèi)保持低水平(約占其正常壽命的 1/3)，這表明這種單-射擊基因組編輯策略具有持久的影響。更重要的是，到目前為止，在小鼠身上沒(méi)有檢測(cè)到副作用。
“作為首個(gè)有效的全腦基因組編輯來(lái)緩解整個(gè)大腦的阿爾茨海默病病理，這確實(shí)是一個(gè)令人興奮的發(fā)展，”葉教授說(shuō)，他也是晨興生命科學(xué)教授和國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任科技大學(xué)分子神經(jīng)科學(xué)實(shí)驗(yàn)室。“我們的工作是使用基因組編輯治療遺傳性腦部疾病的一個(gè)重要里程碑，并有助于開(kāi)發(fā)針對(duì)遺傳性神經(jīng)退行性疾病的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)。”
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