由科技大學 (HKUST)科學家領導的國際研究小組開發(fā)了一種使用全腦基因組編輯技術的新策略，可以減少轉基因 AD 小鼠模型中的阿爾茨海默病 (AD) 病理。這項先進技術提供了巨大的潛力，可以轉化為 AD 患者的新型長效治療方法。
僅在中國，估計就有超過 500,000 名患者患有遺傳性 AD——家族性阿爾茨海默病 (FAD)，這是一種與家族史高度相關的先天性 AD。盡管 FAD 有明確的遺傳原因，并且可以在認知問題出現之前被診斷出來，但目前還沒有有效的治療方法。
使用基因組編輯技術[1]作為由遺傳突變引起的疾病(如 FAD)的治療策略具有巨大的潛力。它對于在癥狀出現之前糾正引起疾病的基因突變特別有用，因此它被認為是“一勞永逸”的治療方法，因為它的效果可以持續(xù)一生。然而，一些障礙阻礙了它的臨床開發(fā)和應用——最顯著的是缺乏一種有效、高效和非侵入性的方法來將基因組編輯劑輸送到大腦中。此外，現有的基因組編輯技術無法在整個大腦中產生有益的結果。
近日，科大研究與發(fā)展副校長葉南希教授領導的團隊開發(fā)了一種新的基因組編輯系統(tǒng)，不僅可以跨越血腦屏障，還可以為整個系統(tǒng)提供優(yōu)化的基因組編輯工具。腦。該策略使用新設計的基因組編輯載體，通過單次非侵入性靜脈注射實現高效的全腦基因組編輯。這有效地破壞了 AD 小鼠模型中由 FAD 引起的突變，并改善了整個大腦的 AD 病理，為該疾病的新療法開發(fā)鋪平了道路。
同時，研究小組還在小鼠模型中發(fā)現，淀粉樣蛋白(一種被認為是驅動 AD 神經的蛋白質)在治療后 6 個月內保持低水平(約占其正常壽命的 1/3)，這表明這種單-射擊基因組編輯策略具有持久的影響。更重要的是，到目前為止，在小鼠身上沒有檢測到副作用。
“作為首個有效的全腦基因組編輯來緩解整個大腦的阿爾茨海默病病理，這確實是一個令人興奮的發(fā)展，”葉教授說，他也是晨興生命科學教授和國家重點實驗室主任科技大學分子神經科學實驗室。“我們的工作是使用基因組編輯治療遺傳性腦部疾病的一個重要里程碑，并有助于開發(fā)針對遺傳性神經退行性疾病的精準醫(yī)學。”
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