導讀 在幾乎所有患有肌萎縮性側索硬化癥 (ALS) 的人以及多達一半的阿爾茨海默氏病 (AD) 和額顳葉癡呆病例中，一種名為 TDP-43 的蛋白質從
在幾乎所有患有肌萎縮性側索硬化癥 (ALS) 的人以及多達一半的阿爾茨海默氏病 (AD) 和額顳葉癡呆病例中，一種名為 TDP-43 的蛋白質從其在細胞核中的正常位置丟失。反過來，這會引發(fā) stathmin-2 的丟失，這是一種對神經(jīng)元再生和維持它們與肌肉纖維的連接至關重要的蛋白質，對收縮和運動至關重要。
在 2023 年 3 月 16 日出版的《科學》雜志上，由資深研究作者 Don Cleveland 博士領導的科學家團隊撰寫，他是加州大學圣地亞哥分校醫(yī)學院醫(yī)學、神經(jīng)科學和細胞與分子醫(yī)學的杰出教授，與同事和其他地方一起，證明可以使用設計的 DNA 藥物來恢復 stathmin-2 的丟失，這些藥物可以恢復蛋白質編碼 RNA 的正常加工。
“我們設計的小鼠模型錯誤處理了它們的 stathmin-2 編碼 RNA，就像在這些人類疾病中一樣，我們表明，將這些設計的 DNA 藥物之一施用到大腦和脊髓周圍的液體中，可以在整個過程中恢復正常的 stathmin-2 水平。神經(jīng)系統(tǒng)，”克利夫蘭說。
克利夫蘭因開發(fā)設計 DNA 藥物的概念而廣受贊譽，這些藥物可以打開或關閉與衰老的人類神經(jīng)系統(tǒng)的許多退行性疾病相關的基因，包括 ALS、AD、亨廷頓氏病和癌癥。
幾種設計的 DNA 藥物目前正在進行多種疾病的臨床試驗。其中一種藥物已被批準用于治療稱為脊髓性肌萎縮癥的兒童神經(jīng)退行性疾病。
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